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2024年10月15日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官方网站正式宣布，小分子心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten片的上市申请已被受理，该药用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。
Aficamten是一种新一代的心肌肌球蛋白抑制剂，由Cytokinetics公司研发。临床前研究表明，Aficamten能够通过与心肌肌球蛋白的独特位点结合，阻止其进入产力状态，从而降低心肌收缩力。
箕星药业与Cytokinetics公司于2020年7月签署了许可合作协议。根据这项协议，Cytokinetics授予箕星在大中华区开发和商业化Aficamten的独家权利。箕星在协议签订后，支付了预付款，并承诺在研发与商业化的过程中支付多达2亿美元的里程碑付款。此外，箕星还将按照协议，支付该药品在大中华区销售的两位数比例的提成给Cytokinetics。
2023年12月，箕星药业对外发布了Aficamten针对梗阻性肥厚型心肌病的关键3期临床试验SEQUOIA-HCM中国亚组的初步结果。
数据显示，经过24周的治疗后，接受Aficamten治疗的患者在运动能力上有显著提升。与安慰剂组相比，Aficamten治疗组的患者通过心肺运动试验（CPET）测量的峰值摄氧量（pVO2）显示，最小二乘均值差异为2.38 mL/kg/min（95% 置信区间为0.39至4.36，名义p<0.05），这一结果与整体研究数据一致（总体最小二乘均值差异为1.74 (1.04-2.44) mL/kg/min，p=0.000002）。
在此次试验中，Aficamten表现出良好的耐受性，其不良事件发生率与安慰剂组相当。治疗期间，Aficamten组与安慰剂组报告的严重不良事件分别为0例和2例（9.1%）。在Aficamten治疗组中，仅有1例（4.2%）患者出现左心室射血分数（LVEF）低于50%的情况，而安慰剂组则未出现此情况。值得注意的是，在中国患者组中，没有因LVEF下降导致心力衰竭恶化或治疗中断的报告。
这项创新药物在中国市场的推进，对于有需求的患者来说，无疑是一个重要的进步。
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