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MeiraGTx公司近日宣布其在帕金森病基因治疗领域的最新研究取得突破，导致公司股票（代码：MGTX）在周二上午股价大涨24%，市值攀升至4亿美元。
此次研究涉及14名患有帕金森病的患者，被称为“桥接研究”。在高剂量组的研究中，MeiraGTx使用AAV-GAD基因载体治疗后，患者在26周内帕金森病评分（MDS-UPDRS第3部分）获得了显著的统计改善。具体而言，高剂量组中参与者在“关闭”状态下的评分平均提高了18分，统计显著性p值为0.03。对此，MeiraGTx首席执行官亚历山大·福布斯表示，评分改善5到10分即已代表重要的临床意义。同时，在假手术组和低剂量组中（4名和5名患者），相对于基线均未见显著变化。此次研究的主要终点是安全性和耐受性，并皆满足研究要求。
在竞技性终点方面，MeiraGTx通过患者问卷对两组患者的生活质量进行了评估，使用PDQ-39方法，结果在两个药物组均显示统计学上的意义差异。公司公告称，高剂量组和假手术组之间存在“显著趋势”。
与监管部门的沟通仍在进行，该公司期望能在2025年上半年启动其第3阶段的关键试验。以往针对帕金森病的基因疗法尝试均未获FDA批准，但今年7月，拜耳及其子公司ArskBio的AB-1005已获得FDA的快速通道资格。值得注意的是，MeiraGTx的研究旨在通过增加一种叫做γ-氨基丁酸（GABA）的脑化学物质的产生，来纠正与帕金森病相关的异常脑活动。该疗法通过将GAD基因的功能拷贝递送至大脑，试图增强GABA的产生以减轻运动症状。
此外，中国的相关研究也在积极推进，8月份，上海瑞金医院成功完成了帕金森病基因疗法临床研究的首例受试者给药，希望这一疗法能为患者带来新的希望。
帕金森病是一种缓慢进展的神经退行性疾病，以手震颤、肌肉僵硬、运动迟缓为主要症状，并最终导致步态及姿势不稳。临床治疗常使用多巴胺能药物如左旋多巴等，深部脑刺激及病灶手术在某些情况下亦有帮助。据帕金森基金会统计，全球患病人数超过1000万。虽然目前尚无治愈方法，但探索性的基因治疗给患者带来了新的曙光。
MeiraGTx作为一家专注于基因治疗的临床阶段公司，因其在病毒载体设计及优化方面的核心能力而享有声誉。2019年，该公司因腺相关病毒载体的基因治疗技术被强生以超过4亿美元收购。今年11月，赛诺菲以每股7.5美元价格购买了MeiraGTx的400万股股票，累计投资额达6000万美元。
MeiraGTx的努力显示了在基因治疗领域中的持续创新力，并有望为帕金森病患者带来更好的治疗选择。
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