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10月17日，中国国家药品监督管理局药品审评中心在其官网上发布信息，已经受理了默沙东提交的注射用索他西普（sotatercept）的上市申请。这是一种全新的“first-in-class”生物制剂，作为激活素信号抑制剂，在今年3月已获美国食品药品管理局批准，专用于治疗成年人的肺动脉高压（PAH）。索他西普的问世为患者带来了新的治疗希望，也在医学界引起了广泛关注。
肺动脉高压是一种严重的心血管疾病，病情发展迅速且会危及生命，主要表现为肺部小动脉的病变和狭窄。全球大约有4000万患者受到该疾病的影响。现有治疗手段多通过促进肺血管扩张来暂时缓解症状，但难以从根本上改善血管重塑的问题。研究表明，转化生长因子β超家族成员在这一病理过程中扮演了重要角色，因此靶向这些因子的治疗策略可能有效阻止病程进展。
在关键的III期临床试验STELLAR中，索他西普的疗效得到了验证。共纳入323名正在接受标准治疗的成年患者，目的是评估索他西普对6分钟步行距离的影响。在24周的治疗过程中，使用索他西普的患者在步行距离方面取得了显著改善，远优于安慰剂组。此外，在临床恶化事件的发生率方面，索他西普组也表现出显著优势。在安全性分析中，尽管出现了一些轻至中度不良反应，如鼻血、头晕等，但整体治疗的可耐受性仍被认为良好。
索他西普的药理作用通过调节TGF-β信号通路来实现，恢复细胞增殖和抗增殖信号之间的平衡，从而帮助抑制不正常的细胞增殖和血管重构，为患者带来更好的预后。
目前，索他西普已在美国以商品名Winrevair上市，这款药物来源于默沙东斥资收购的Acceleron Pharma，不仅包括索他西普，还有其他相关药物。
在中国，随着索他西普的上市程序推进，本地的PAH患者将在不久的将来得到这一治疗选项。然而，随着药物的引入，其价格和普及仍需考量，以确保广泛的患者群体能够负担得起并受益于这一创新疗法。
展望未来，得益于科学技术的进步，治疗PAH的新方法和新药物将不断涌现，为患者提供更多、更有效的治疗手段。国际上多项治疗PAH的新药开发已处于临床试验阶段，相信继续的努力将改善患者的生活质量和生存预后。
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