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中枢神经系统(CNS)疾病广泛影响患者的生活质量,这一领域的创新药物研发具有重大意义。2024年第三季度,有至少12家中国CNS创新药公司顺利完成了新一轮融资,融资总额超过7亿元人民币。该领域的一些值得关注的亮点为:
细胞与基因疗法(CGT)的新兴公司逐渐崭露头角。通过根本性的修复和再生,CGT疗法有望为CNS疾病提供变革性的治疗方式。在至少5家获得融资的公司中,它们在该领域投入了前沿研究,包括神济昌华、跃赛生物、仁远生物、血霁生物、夏同生物,其中干细胞疗法尤其备受关注。除了一起未知轮次外,其他公司均为B轮以前较早阶段的融资。
核酸药物也备受瞩目,提供了精准调节基因表达的机会,可以有针对性地干预疾病机制,为CNS疾病带来更为有效和个性化的治疗方案。至少5家公司在推进核酸疗法的研发,包括关注siRNA的大睿生物与赫吉亚生物,以及专注于反义寡核苷酸的安天圣施等。
其中,大睿生物在7月19日宣布完成A+轮3500万美元融资,由LongRiver江远投资领投。融资将帮助该公司推动其创新siRNA代谢管线项目进入全球市场开发,并扩展其在CNS及其他领域的肝外递送平台。大睿生物致力于研发“best-in-class”的siRNA药物,着眼于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病,如肌萎缩侧索硬化和阿尔茨海默症,已建立专有的肝外递送平台。
神济昌华于8月1日宣布完成近亿元Pre-A轮融资,由中关村资本领投。本轮融资将用于推进其首个管线SNUG01的IND申报及其他产品开发。神济昌华成立于2021年,专注在神经系统疾病的基因治疗上,主要产品管线源自清华大学医学院的研究,致力于攻克诸如肌萎缩侧索硬化、脑卒中和帕金森病等疾病。
安天圣施在7月1日宣布完成近亿元A轮融资,由国投创业领投,以进一步加速其多个管线的注册申报和研究。这家公司成立于2017年,专注于RNA加工靶标药物的研发,已经取得了一些重大进展。
赫吉亚生物在9月3日表示完成了数千万元人民币A2轮融资,用于支持多条研发管线,并完善技术平台的进一步开发。其发展核心是siRNA递送技术,旨在应对急需解决的中枢和外周神经系统疾病。
跃赛生物7月11日宣布获得数千万A+轮融资,继续推进其在干细胞治疗领域的管线开发与临床转化。成立以来,其人多能干细胞技术已经覆盖了帕金森病等领域,技术成果颇丰。
仁远生物则在8月7月完成了种子轮融资,专注于通过血管修复干细胞技术来研发治疗心脑血管疾病的产品,力求为这一领域打开新局面。
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