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（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称RiboX）最近宣布，其针对放射性口干症的在研疗法RXRG001的研究性新药申请（IND）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，即将在美国启动1/2a期临床试验，名为SPRINX-1。据悉，RXRG001是全球首个得到FDA允许进入临床试验的环形RNA疗法，同时也是首个专门为放射性口干症开发的环形RNA药物。这一突破性进展标志着环形RNA药物正式进入临床开发阶段。
随着头颈部肿瘤发病率的持续上升，它已成为全球第六大常见的恶性肿瘤。尽管放射疗法是治疗头颈部肿瘤的主要手段，但通常会对患者的唾液腺造成损害，导致唾液分泌明显减少，引发口干、咀嚼困难、吞咽障碍及口腔健康受损等诸多问题，从而严重影响患者长期的生活质量。目前，尚无特效疗法能够有效治疗此症状，且过去20年间未有新药获批，放射性口干症的医疗需求巨大且未被充分满足。
环形RNA作为一种新兴的RNA疗法，展现出高效的蛋白质表达能力、低免疫反应以及稳定的生产工艺等多方面优势。RXRG001是RiboX自主研发的药物，利用脂质纳米颗粒（LNP）技术包裹环形RNA，通过递送至唾液腺表达水通道蛋白AQP1，增强透水性，提高唾液流量和速度，从而改善患者的口干症状。临床前研究结果显示，RXRG001不仅具有持久疗效，还具备出色的耐受性和安全性。单次给药可以显著增加唾液流量，效果可持续达四周。
RiboX的首席医学官徐一甄博士表示：“放射性口干症是头颈部癌症患者面临的长期健康挑战。尽管放射治疗能够实质性地提高生存率，却对唾液腺造成不可逆的损害，显著降低患者的生活质量。RXRG001有望成为一种有效且持久的治疗方案，为放射性口干症患者带来新的希望。我们对即将展开的临床试验充满信心，期待进一步评估其临床效益和安全性。”
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