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近日，由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna参与创立的基因编辑公司Intellia Therapeutics欣然宣布，其最新研发的体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002在用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）患者的I/II期临床试验中，II期研究获得了令人振奋的积极数据。该数据表明，通过单次注射，NTLA-2002有望彻底缓解HAE病症。相关研究成果已同步发表在享有盛誉的医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。
HAE是一种极为罕见的遗传性疾病，其典型特征是在患者体内各个器官和组织中频繁发生严重的、无法预测的炎症发作。据统计，全球每5万人中约有1人患有此病。当前市面上批准的治疗方案虽然能够减少发作次数，但通常无法彻底根除所有发作，并且患者需长期服药，造成较大的治疗负担，同时严重影响生活质量。
在已知的治疗HAE的靶点中，激肽释放酶（kallikrein）是一种经过临床验证的重要目标。NTLA-2002正是通过靶向kallikrein B1 (KLKB1)基因，该基因负责编码激肽释放酶的前体蛋白prekallikrein，从而预防HAE发作。
NTLA-2002的II期研究为一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在全面评估其疗效、安全性、药效学及药代动力学特性。本次研究共招募了27名参与者，分别被分配到NTLA-2002 25 mg组（10人）、NTLA-2002 50 mg组（11人）和安慰剂组（6人）。截至2024年4月4日的最新数据分析，第25名患者已完成16周的主要观察期。
研究表明，在此观察期内，单次剂量的NTLA-2002显著降低了HAE的发作率。相较于安慰剂，25 mg组和50 mg组在1-6周内月平均发作率分别减少了75%和77%；在5-16周，这两组的发作率减少幅度更是达到了80%和81%。值得一提的是，在50 mg组中，有8名患者在注射后达到了完全缓解，在整个16周内没有再出现发作。目前这8名患者在中位随访8个月内保持无发作状态，也不再需要后继治疗。相比之下，25 mg组中有4人达到了完全缓解，而安慰剂组则无此效果。
此外，第16周的数据显示，50 mg组患者体内激肽释放酶的水平较基线平均下降了86%，而25 mg组这一水平降低55%。
在安全性方面，NTLA-2002在两种剂量下都显示出良好的耐受性。最常见的不良事件为头痛、疲劳和鼻咽炎，无严重不良事件报告，且所有不良事件均为轻度至中度。
基于这些可喜的结果，Intellia决定在全球范围内对于HAE进行关键性III期研究（NCT06634420），目前研究正在积极筛选患者。“II期数据清楚地表明，在50 mg组中，多数患者在仅一次NTLA-2002输注后，即实现了完全缓解，不再需要进一步治疗，这与以往I期数据形成良好一致。此次NTLA-2002 II期研究取得的积极成果，充分展示了我们的体内CRISPR基因编辑技术在实现功能性治愈中的广阔潜力。”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard医学博士指出。
此II期研究的首席研究员Danny Cohn博士也表示：“我对NTLA-2002持乐观态度，认为它有潜力彻底变革HAE的治疗方式，终结患者对终身慢性治疗的依赖。”
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