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日前，Vertex公司公布了其2024年第三季度的财务报告，受到业界广泛关注的CRISPR基因编辑疗法Casgevy，首次为公司带来了来自商业患者的收入。
Casgevy引领基因编辑疗法新纪元
Casgevy是全球首个获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法，通过在体外编辑患者的自体造血干细胞来提高胎儿血红蛋白的生产水平。该疗法于2023年11月获得英国药品与健康产品管理局给予的有条件上市许可，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）和输血依赖型地中海贫血（TDT）患者；随后在2023年12月和2024年1月，分别获得美国FDA对SCD和TDT的批准。目前，Casgevy在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯、巴林、加拿大和瑞士等地区已获批，并正在全球更多国家和地区申请批准。自推出以来，业界对其真实世界效果和市场潜力给予了高度关注。
首位商业患者带来收入
根据Vertex的最新季度财报，第三季度的产品收入中包含了首例采用Casgevy治疗的商业患者的收入，金额约为200万美元。尽管这一数字显得单薄，然而相较于同类产品Lyfgenia（蓝鸟）的市场表现不佳，Vertex对此依然保持乐观。
战略部署及未来展望
Vertex对Casgevy寄予厚望，并上调了2024年全年产品收入预期，预计达到109亿美元。此次预期调整主要得益于囊状纤维化（CF）业务的强劲表现以及Casgevy在已获批市场的推广。此外，Vertex也已在全球启动了45个授权治疗中心，并计划逐步扩展至75个。同时，公司与英国国家医疗服务体系（NHS）达成了报销协议，使符合条件的TDT患者能够使用Casgevy，并在积极讨论SCD患者的商业合作。此外，意大利药品管理局也批准为TDT和SCD患者提供Casgevy的早期使用计划（EAP）。
总结
尽管Casgevy的市场开拓略显迟缓，但从财报与公司战略看，其发展前景依然乐观。随着更多治疗中心的设立和市场拓展，预期Casgevy将在未来为Vertex贡献更多的收入增长。然而，目前Vertex的主要收入来源仍是CF业务，且有望在明年初由新非阿片类止痛药suzetrigine进一步提升盈利能力。
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