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REGENXBIO公司近日发布公告，宣布其在研基因疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键阶段，首位患者已成功接受该疗法的给药。RGX-202被认为是在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域中具有潜力的“同类最佳”基因疗法之一。公司同时还公布了这项研究1/2期试验部分的最新数据，包括首次呈现的患者功能性数据。
这些最新的数据涵盖了在AFFINITY DUCHENNE试验1/2期部分中接受治疗的前五名患者的表现。具体包括三名接受剂量水平1的四至十岁儿童的十二个月数据，以及两名接受剂量水平2（即关键阶段推荐剂量）的八岁和十二岁患者的九个月数据。
在所有五名参与者中，RGX-202都有表现出对疾病进程产生积极影响的证据。与外部自然病史数据中的对照组相比，这些患者在北极星步行能力评估（NSAA）和计时功能测试中的功能表现保持稳定或有所改善。特别是接受关键剂量RGX-202的参与者，在九个月后的NSAA和计时功能测试中表现出比外部对照组更好的改善，其NSAA得分平均提高了5.5分。
REGENXBIO还发布了新的生物标志物数据，表明RGX-202能稳定且高水平地表达出微型抗肌萎缩蛋白，并能准确定位于肌膜处。截至2024年11月1日，RGX-202的耐受性良好，没有出现严重不良事件或需要特别关注的不良事件。最常见的药物相关不良事件为恶心、呕吐和疲劳。
在与FDA的讨论基础上，此关键试验将对约30名一岁及以上、具可行走能力的患者评估剂量水平2的RGX-202的疗效。
RGX-202作为一项潜在的“同类最佳”基因疗法，目的是改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能和长期健康。RGX-202的特别之处在于其编码的微型抗肌萎缩蛋白中包含了CT结构域，这一结构域在临床前研究中被证实能够保护肌肉免遭收缩导致的压力损伤并加强其修复能力。
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