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2025年4月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布最新消息，尧唐生物（YolTech Therapeutics）提交的1类新药YOLT-101注射液的临床试验申请成功获得受理。据悉，YOLT-101是一种针对PCSK9基因的体内碱基编辑药物。在研究者发起的临床研究（IIT）中， YOLT-101单次注射已有效实现低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的显著持久降低，效果持续超过六个月。本次公告是YOLT-101首次在中国提交IND申请。
YOLT-101注射液的设计可以在DNA单碱基层面上精确编辑PCSK9基因，降低血液中PCSK9蛋白水平，抑制PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，进而增强LDLR对低密度脂蛋白的吸收，帮助清除血液中多余的LDL-C。这使得YOLT-101在延缓和治疗家族性高胆固醇血症方面表现出显著潜力。此外，YOLT-101预计也可在普通高脂血症的治疗中发挥作用，通过靶向沉默PCSK9基因，提供长效且精准的LDL-C控制。
根据尧唐生物的公开资料，YOLT-101创新地采用了腺嘌呤碱基编辑器（YolBE）和新型脂质纳米颗粒（LNP）递送载体，与传统的CRISPR/Cas9技术相比，避免了DNA双链断裂的问题，从而显著降低染色体异常和脱靶的风险。这种安全性在许多临床前研究中得到了验证，尤其适合心血管疾病等常见病的治疗。
在2025年2月，尧唐生物合作单位上海交通大学医学院附属仁济医院公布了针对家族性高胆固醇血症（FH）的临床探索研究的重大进展。该研究表明，YOLT-101的单次给药能够安全、高效地降低FH患者的血浆LDL-C水平。这一开放标签临床试验主要评估了YOLT-101的安全性和初步疗效，结果显示出较好的耐受性。截至2025年1月31日，参与试验的不同剂量组均未出现严重不良事件（SAE）或剂量限制性毒性（DLT），也无因不良事件退出研究的情况。在中、高剂量组的受试者中，药物疗效显著，LDL-C水平在给药后的第一周即显下降，四周时高剂量组的LDL-C降幅高达近80%，充分展示了YOLT-101在降脂方面的有效性。
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