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在眼科疾病的研究中，视网膜退行性疾病如遗传性视网膜营养不良（IRDs）和年龄相关性黄斑变性（AMD）是导致视力丧失的主要原因之一。尤其是视网膜色素变性（RP），作为IRDs中最常见的形式，以光感受器细胞的逐步丧失为特征，最终致患者失明。据统计，全球约每4000人中就有1人患有此病。由于RP的基因多样性，开发有效的治疗方法具有很大挑战，目前仍没有治愈手段，因此探索可能的治疗方案至关重要。
近日，发表于Commun Med的一项研究为这一领域带来了新的希望。研究中，科学家们专注于评估一种源自色素上皮衍生因子（PEDF）的小肽在视网膜退化治疗中的效果。PEDF能够通过干预光感受器细胞的死亡机制来保护这些细胞，这一特性使其成为RP潜在的治疗药物。研究团队研制了17-mer和H105A等针对PEDF受体（PEDF-R）的神经保护肽，并采用眼药水的给药方式，评估其在延缓、稳定或阻止IRDs进展中的作用。
实验中，研究人员选择了两个RP小鼠模型——rd10小鼠和RhoP23H/+小鼠，以及人诱导多能干细胞衍生的视网膜类器官进行测试。结果显示，经眼药水给药后，17-mer和H105A肽能够成功到达视网膜，并在光感受器层激活PEDF-R，减少光感受器细胞的死亡。与对照组相比，使用17-mer或H105A肽治疗的小鼠，视网膜功能得到显著改善，光感受器细胞的形态和功能均得到保护。
在功能测试中，这些肽显著提升了对光刺激的电反应，维护了视力功能。在RhoP23H/+小鼠模型中，H105A肽同样有效，表现出促进光感受器存活和维持视网膜结构的能力，尤其对退化较为明显的视网膜区域效果显著。
为了评估H105A肽的长期影响，研究团队开发了一套基于基因疗法的递送系统，将AAV-H105A载体通过玻璃体内注射引入RhoP23H/+小鼠眼中。结果显示，这一系统能有效减轻视网膜炎症，减少光感受器损失，并改善视网膜的结构和功能。
在人视网膜类器官的实验中，H105A肽也展示出其保护作用，能有效减少香烟烟雾提取物诱导的细胞死亡，进一步证明了其在促进光感受器存活方面的潜力。
总之，该研究表明，PEDF来源的17-mer和H105A小肽作为眼药水使用时，能够有效保护光感受器，改善视网膜功能，为视网膜退行性疾病的治疗开辟了新的方向。眼药水的给药方式简单便捷，具备良好的临床应用前景。未来的研究期待能将这一希望早日转化为实际疗法，造福广大患者。
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