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4月28日，据CDE官网显示，英矽智能递交的1类新药AIgn_promotion=LS_SEOGW">ISM001-055片拟被列入突破性治疗品种，主要用于治疗AIgn_promotion=LS_SEOGW">特发性肺纤维化（IPF）。Insight数据库资料显示，该药是全球首个进入临床阶段的AIgn_promotion=LS_SEOGW">TNIK抑制剂。被命名为Rentosertib的候选药物，是通过生成式人工智能技术发现的全球首款药物，其靶点和分子结构的发现对药物研发领域具有里程碑式的意义。
作为全球领先的小分子抑制剂，Rentosertib在药物发现与设计过程中由生成式AI技术提供支持，其关键是靶向AIgn_promotion=LS_SEOGW">Traf2/NCK相互作用激酶（TNIK）。这种机制拟用于治疗特发性肺纤维化等疾病。在IPF疾病背景下，TNIK的激活会导致病理性纤维化不断进行，进而令肺功能逐渐恶化。而Rentosertib通过抑制TNIK信号传递，力图阻止或逆转这一纤维化过程，向IPF患者提供一种创新的疾病改善方法。
2023年2月，Rentosertib获得了美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格的认定。在中国，英矽智能正积极推进针对IPF患者的Rentosertib II期临床试验。至2024年9月，该公司宣布Rentosertib已完成了针对IPF患者的IIa期临床研究，并获得了积极的临床结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的IIa期实验（NCT05938920），主要评估了12周内口服Rentosertib对于IPF受试者的安全性、耐受性及初步疗效。
此项研究在中国21个临床研究中心开展，招募了71名IPF患者。参与者被随机分配接受安慰剂、每日一次30 mg、每日两次30 mg、或每日一次60 mg的Rentosertib，共进行了为期12周的用药观察。研究结果显示，Rentosertib在所有剂量水平上具有良好的安全性。在次要终点的评估中，使用用力肺活量（FVC）作为指标，显示出随着剂量增加而增强的药效趋势，接受每日一次60 mg剂量的IPF患者在FVC改善方面最为显著。
数据库提供的信息进一步证实了IIa期试验的关键发现：在剂量依赖性的肺功能改善中，以FVC为度量标准，Rentosertib表现出优于安慰剂的效果。在最高用药剂量组中，患者的FVC提高了98.4毫升，而安慰剂组患者则降低了62.3毫升。此外，高剂量组的患者在其他指标如预测用力肺活量百分比（ppFVC）和莱斯特咳嗽问卷（LCQ）等均显示出改善。Rentosertib表现出良好的安全性与耐受性，大多数药物相关的不良反应为轻中度，且无严重不良事件发生，其安全性与此前的I期试验结果相符。
与此同时，一项Rentosertib的平行IIa期试验（NCT05975983）正在美国进行，患者招募工作也已启动。
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