点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年5月20日， 圣因生物公司宣布，公司自主研发的小核酸药物SGB-3383注射液的临床试验申请，近日已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验申请默示许可（受理号：CXHL2500238）。这款siRNA药物专门用于治疗一系列补体介导的肾脏疾病，包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎以及非典型溶血尿毒症综合征等。
补体系统是机体固有免疫系统的关键组成部分，负责免疫防御和维持生理平衡。它可以通过三种途径被激活：经典途径、替代途径和凝集素途径。在替代途径中，补体B因子（CFB）扮演了重要角色，它不仅参与补体活化，还在细胞损伤和炎症过程中发挥作用。目前研究表明，CFB与多种疾病如非典型溶血性尿毒症、年龄相关黄斑变性、心血管疾病及肿瘤等存在关联。
靶向CFB的疗法具有通过调节补体活化以治疗疾病的潜力，同时不会影响与其他补体途径相关的免疫功能，从而降低感染风险。SGB-3383是针对CFB的新型RNAi疗法，利用圣因生物独特的新一代GalNAc肝脏递送平台，将药物有效递送至肝细胞以抑制CFB的表达，达到治疗补体介导肾脏疾病的目的。临床前数据显示，SGB-3383显著降低了肝脏和血液中的CFB水平，且表现出良好的安全性与耐受性。
目前，在全球范围内尚无任何目标补体的siRNA药物获得批准，SGB-3383有望成为首款在国内外领先的靶向CFB的siRNA药物。除了SGB-3383，圣因生物还开发了靶向补体C3的在研siRNA药物SGB-9768，该药物在临床前和I期试验中已取得积极成果，展示出更强的蛋白敲降活性和作用持久性，目前已推进至临床II期。
SGB-3383的临床推进，进一步巩固了圣因生物在补体相关疾病siRNA药物研发领域的全球领先地位，并为未来的临床开发和产品策略提供了更为丰富的选择。截止目前，圣因生物已有四款基于专有GalNAc平台的候选药物进入临床阶段，各项数据也充份验证了该平台的高效性、安全性及稳定性。今年，公司计划加快现有药物的临床研究速度，并努力推动更高价值的肝外递送项目的临床突破，期望能够为患者提供更多创新治疗选择。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
