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5月26日，据CDE网站消息，舒泰神公司的凝血因子X（FX）激活剂STSP-0601被提议列入优先审评名单，目标用于治疗伴有抑制物的血友病A或B成年患者的出血按需情况。在今年1月，舒泰神宣布其STSP-0601在针对以上患者的IIb期研究中已达到主要有效性终点。研究显示，STSP-0601在治疗这类患者的出血按需使用中，展现出显著的疗效，其12小时有效止血率达到81.94%，显著优于设定的单组目标值（OPC），差异具有统计学意义（P＜0.0001）。
进一步分析表明，STSP-0601用于首次出血情况的12小时有效止血率高达88.00%，在目标关节出血情况下的有效止血率为86.96%。无论是血友病A或B的患者，该药物均表现出良好的止血效果。此外，在有效止血的出血情况中，STSP-0601呈现出快速起效的特点，其平均给药次数（±标准差）为1.9±0.7次，77.12%的出血情况在1至2次用药后即可获有效止血。
IIb期研究的安全性数据也令人鼓舞，其中36.00%的受试者报告了与药物相关的不良事件，绝大多数为1级且可自行恢复，无需额外治疗。未见3级及以上不良事件报告，也未见到与药物相关的严重不良事件及血栓栓塞事件。综合而言，STSP-0601在此类血友病患者的出血按需治疗中，具有获益超过风险的优势。
血友病是一种遗传性出血性疾病，表现为X染色体连锁的隐性遗传，其中男性多发病，而女性为携带者。血友病分为A型和B型，前者因凝血因子VIII（FVIII）缺乏，后者因凝血因子IX（FIX）缺乏，均由基因突变引发。临床上，患者表现为出血倾向，如关节、肌肉及深部组织出血等，若不及时治疗，反复出血可能导致关节畸形、假肿瘤形成，严重时危及生命。
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