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上海市第一人民医院眼科于2025年5月16日成功实施了一项具有里程碑意义的临床试验，完成了全球首例视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）患者进行IGT001创新细胞疗法的玻璃体腔注射。目前，患者术后7天随访结果显示，身体及眼部状况良好。这标志着在视网膜退行性疾病的研究上迈出了关键第一步。
此次临床试验由眼科中心主任孙晓东教授带领进行，属于一项由研究者发起的前瞻性、开放标签、非随机、剂量递增的首次人体临床试验。试验的主要目标是评估不同剂量的IGT001在RP患者治疗中的安全性和耐受性，同时通过单次注射后的眼部功能改变，探索其在患者中的潜在疗效。
IGT001的开发公司InGel Therapeutics是一家源自哈佛医学院研究项目的生物科技公司，致力于通过细胞和生物材料技术开发眼科创新疗法。该公司的首款候选产品IGT001，其关键成分为人源光感细胞视杆前置细胞（hRP），它通过微创的玻璃体腔注射递送，以延缓RP患者的视力退化，并在某些病例中增强视力。
IGT001创新疗法的两个主要特点包括：一是细胞-材料协同递送系统，能够为现存视锥细胞提供营养，从而延缓其退化；二是其微创给药方式，显著提高了安全性。在临床前研究中，IGT001在rd10视网膜变性模型小鼠中显著改善了视动反射和视网膜电图的表现，并提高了视锥细胞的存活率。此外，其生物材料由于具有高度的适配能力，能够针对不同的视网膜细胞类型进行个性化处理。这些研究成果已发表在《Nature》等权威期刊上，显示出其修复视网膜功能的潜力。
就此次试验成功的意义，孙晓东教授表示：“IGT001的单剂量递增设计为患者的安全性和疗效探索提供了保障，其广谱性为不同基因型的RP患者带来了新的希望。”通过这项研究，期望为视网膜退行性疾病的细胞治疗提供宝贵数据，造福更多患者。
这次全球首例的成功给药是IGT001在全球开发进程中的一大突破，标志着从实验室向临床实际应用的关键转化。
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