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近日，由苏州大学附属第四医院和神曦生物（NeuExcell Therapeutics）联合开展的NXL-004针对恶性脑胶质瘤的IIT临床研究成功完成受试者入组，初步分析结果显示出积极效果。苏州大学附属第四医院神经外科的黄煜伦教授作为本研究的主要负责人，致力于评估NXL-004在复发或进展性恶性脑胶质瘤患者中的安全性和初步有效性。这项研究不仅是基于原位转分化技术的基因疗法首次应用于人体的尝试，也是全球基于AAV的胶质瘤治疗临床研究的首例。
尽管近年来对恶性胶质瘤的研究不断深入，但现有治疗方法的效果仍不尽如人意，现有标准疗法只能在有限范围内延长患者生存期。同时，胶质母细胞瘤患者几乎无可避免地面临复发，且复发后通常仅能生存6至9个月。因此，迫切需要开发出更有效的治疗手段。
本次研究共纳入了10名在接受手术和放化疗后复发或病情进展的恶性脑胶质瘤患者。患者在肿瘤手术切除或病理活检后接受了NXL-004的注射治疗。研究观察到，所有参与者对药物表现出良好的耐受性，未有与药物相关的严重不良事件或剂量限制性毒性发生。目前，大多数患者依然处于生存随访期。2024年所入组的患者中位随访时间已超过8.5个月，其中两位患者的生存时间已超过12个月，最长随访时间接近15个月，平均预期生存期超过11个月。在部分患者中，NXL-004注射后，其肿瘤靶病灶显著缩小。
初步研究结果表明，NXL-004具有良好的安全性和耐受性，且显示出潜在的治疗益处，值得进一步研究和验证。
NXL-004是一种利用AAV载体递送神经转录因子NeuroD1至胶质瘤的基因疗法，能够重编程肿瘤细胞，引导其凋亡或转变为神经元，从而抑制肿瘤的生长。在此前的临床前肿瘤细胞模型和动物实验中，NXL-004展示了良好的有效性和安全性，是全球首个获得FDA孤儿药资格的AAV基因治疗产品，专用于治疗恶性胶质瘤。
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