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当地时间6月5日，Corcept Therapeutics 宣布了Dazucorilant用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的II期临床试验DAZALS的研究成果。尽管研究未能达到主要终点——在ALS功能评分量表（ALSFRS-R）上相比安慰剂组有明显改善，但数据显示Dazucorilant显著提高了总生存期（OS）。
DAZALS研究采用随机、双盲、安慰剂对照的设计，涉及249位ALS患者。他们被随机分为每日服用一次Dazucorilant 100mg、Dazucorilant 300mg或安慰剂组，研究期为24周。主要评估指标为ALSFRS-R评分变化，而总生存期和生活质量则为关键次要终点。
研究结果表明，与安慰剂组相比，Dazucorilant组在ALSFRS-R评分的改善上没有达成统计学上的显著差异，未能有效缓解运动功能和其他指标的下降。然而，300mg Dazucorilant组的受试者在第24周时全部存活（与安慰剂组相比，P=0.0221）。相比之下，100mg组有两名参与者死亡，而安慰剂组有五名。在长达一年的探索性分析中，这种生存优势得以延续。在该分析中，300mg组共有14人于12个月时死亡（P=0.8515），而100mg和安慰剂组的死亡人数分别为23人和21人。此外，在后续的扩大研究中，接受300mg Dazucorilant治疗的患者显示出较安慰剂组更长的生存期。
关于安全性，Dazucorilant表现出良好的耐受性，与安慰剂组的情况类似，不良事件多为轻度至中度。最常见的不良反应是与剂量相关的短暂性轻度或中度腹痛。
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