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新加坡生物技术公司Nuevocor近日重磅宣布，其研究性新药NVC-001已顺利获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，即将进入临床试验阶段。NVC-001是一种针对LMNA相关扩张型心肌病（LMNA DCM）的基因治疗药物，这一治疗方法基于腺相关病毒（AAV），旨在为这一罕见且严重的遗传性心脏疾病提供创新型疗法。
Nuevocor公司计划启动一个开放标签、剂量递增的1/2期临床试验，该试验将专注于LMNA DCM患者。公司联合创始人兼首席执行官Yann Chong Tan博士表示：“此次FDA的批准是我们为遗传性心肌病开发革命性疗法的重要里程碑。NVC-001是全球首个专注于LMNA DCM的治疗方案，目标是直击这种疾病的机械生物学根源。我们非常期待能够尽快启动临床试验，将这种潜在的生命改变疗法提供给患者。”
LMNA DCM是一种由于LMNA基因突变而引起的遗传性心脏疾病，涉及对心肌细胞核膜完整性及基因调控起关键作用的层蛋白A/C。由于这种基因的突变，患者可能会经历心肌衰退、心律紊乱，并最终导致心力衰竭。此类疾病在美国和欧洲共影响约10万人，体现了巨大的医疗需求缺口。NVC-001通过降低心肌细胞中的异常机械应力，来恢复核膜的完整性和功能，这在临床前试验中显示出了可观的治疗效益，包括提升存活率和改善心脏功能。
即将开展的1/2期临床试验是一项为期52周的多中心研究，将通过开放标签的方法给不同剂量组的LMNA-DCM成人患者进行一次性静脉输注，旨在评估其安全性、耐受性以及初步疗效。
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