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2025年6月5日，北京大学人民医院的黄晓军院士团队成功开出中国首款干细胞药物——艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）的首张处方。该药物从冻存环境中提取后，经过一系列严格的清洗、质检和包装等程序，并在6月6日清晨通过专业冷链箱迅速运送至临床一线，正式用于单倍体移植患者的治疗。这款药物由中国的铂生生物研发，专门用于治疗在激素治疗中失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），填补了这个治疗领域长期以来的技术空白。同时，以19800元/次、完整15.8万元/疗程的较低价格，打破了世界上干细胞治疗的高价僵局——仅为美国同类产品Ryoncil的1.5%单价和1.4%疗程总价。尽管价格变得更“亲民”，但对于部分患者而言，15.8万元的治疗费用依然不菲。
根据统计，中国每年约有2万人接受造血干细胞移植，其中有将近30%-50%的人可能会患上aGVHD，这使得这种病症的治疗需求非常迫切。在睿铂生上市之前，国内还没有专门针对耐药性aGVHD的干细胞药物，治疗主要依靠现有的免疫抑制药物，但这些药物疗效有限，且副作用明显。如果能够被纳入医保将进一步减轻患者的经济负担，并提升市场的可见度。
全球价格差十倍的背景下：睿铂生如何实现普及美国的Ryoncil定价曾激起全球范围的讨论，一次注射定价19.4万美元（约合人民币138万元），一个完整疗程的总价高达155.2万美元（约合人民币1100万元）。相较之下，睿铂生全疗程仅售15.8万元，只相当于Ryoncil价格的1.4%。这一中国定价的背后，主要得益于三大创新：
1. 成本管控创新技术由华龛生物提供的3D TableTrix®微载体与3D FloTrix® vivaSPIN生物反应器技术，协助铂生生物实现了干细胞的大规模自动化生产，极大地降低了单位生产成本。相比Ryoncil依赖人工操作的传统培养工艺，国产3D自动化制造平台通过封闭式系统提高了生产效率，使得规模化生产成为可能。
2. 创新支付模式据行业透露，相关企业正在与医保部门商讨“疗效分期付款”的方案：患者可选择先支付基础费用，如果治疗无效，可以申请部分退款。这一风险共担模式不仅缓解了患者的支付压力，同时也要求企业不断提升产品的有效性。
3. 政府补贴缓解研发负担作为国内创新药企，铂生生物在干细胞药物的研发过程中获得了国家的专项资助和地方补贴，这直接减轻了企业的资金负担，使他们能够实施更优的定价策略，将部分成本优势转移给患者。
昂贵的干细胞药物：从全球到国产的希望全球上市的干细胞药物涵盖了多种重病，如aGVHD、肠道疾病、心血管问题、免疫缺陷、及软骨修复等。其中，aGVHD是研发的热门领域，诸如睿铂生、Prochymal、Temcell-Hs等药物已投入市场。根据不完全统计，目前全球上市的干细胞药物超过10种，主要针对难治愈或传统治疗鞭长莫及的高危疾病，例如角膜缘干细胞缺乏症、急性心肌梗塞，以及免疫缺陷病等。这些病症的治疗市场相对明确，但患者群体相对较小，因此药物开发更注重高效与精准性。
对比全球的10余款MSC药物，其价格差异主要取决于生产成本、市场购买力和保险体系的影响，但总体价格仍偏高。印度的Stempeucel以最为低廉的价格（约3000美元/疗程）推出，但受限于市场推广许可。销售最好的是日本的Temcell，其享有医保报销的优势，Temcell每剂价为868,680日元，整套疗程约1390万日元。在医保的帮助下，患者只需承担费用的10%-30%。
希望国产干细胞药物能够探索出更具性价比的支付模式，如分期付款，与商业保险的合作，或为低收入患者提供部分费用减免等。
这次药品的首次处方不仅仅是商业销售上的突破，它还展示了一条注重技术创新与可及性普惠相结合的中国式干细胞产业发展路径。随着原能细胞、华龛生物等公司逐渐构建起自主可控的产业链，以及CDE全面转化《国际人用药品注册技术协调会（ICH）》指导原则，中国的干细胞药物已经具备了参与全球竞争的基础。结合医保覆盖、生产优化、支付模式创新，以及多个资金渠道的支持，睿铂生有望在未来大幅降低治疗成本，提高普及性，同时确保企业的盈利。通过借鉴国际经验并结合本土市场的特性，干细胞药物将能够更为广泛地使用，让更多患者受益。随着更多干细胞药物在肝病、脑卒中、糖尿病等大病种领域的拓展发展，中国不仅期望成为全球干细胞疗法的“价值定价标杆”，更可能重塑生物医药创新的伦理座标——让尖端医疗技术从“富豪专属”重新归于“生命普惠”的本质。
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