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6月20日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）在美国糖尿病协会（ADA）年度会议上公布了其胰岛细胞疗法Zimislecel（VX-880）在FORWARD-101研究I/II/III期中的I/II期新数据（摘要编号：2025-A-1921）。这项研究结果也在《新英格兰医学杂志》上同期发表。Zimislecel（VX-880）是一种基于诱导多能干细胞技术（iPSC）开发的胰岛细胞疗法，其细胞来源于同种异体胚细胞，完全分化后具有产生胰岛素的能力。通过肝门静脉注射，它旨在通过恢复胰岛细胞的功能（例如对葡萄糖的反应性胰岛素产生），帮助1型糖尿病患者重获调节葡萄糖水平的能力。在接受此疗法治疗时，患者还需使用免疫抑制药物，以防止新引入的胰岛细胞被免疫系统排斥。
本次数据来自一项名为I/II期的开放标签、单臂临床试验。研究纳入了14名1型糖尿病成人患者，他们均存在低血糖感知能力受损（IHA），并且每年发生严重低血糖（SHE）事件至少两次。试验主要是评估在接受Zimislecel一次性全剂量输注后的1年内疗效和安全性。结果显示，这项研究达到其主要终点。从第90天到第365天，患者没有再发生SHE事件，且HbA1c水平<7%或降低≥1%的患者比例显著增加。随访一年后，所有参与者的HbA1c降至7%以下，并且93.3%的患者实现了血糖维持在目标范围内70%以上的目标。从第90天起，没有患者经历SHE事件，患者平均每天需要的外源性胰岛素用量减少了92%，83%的患者（10/12）在治疗12个月后无需继续使用外源性胰岛素。此外，患者接受治疗后的空腹葡萄糖反应性内源性C肽水平以及餐后90分钟的葡萄糖反应性内源性C肽水平明显提升，这种改善在一年随访期内仍得以维持。患者的空腹血糖和餐后90分钟的血糖水平在这一年中也呈现出显著改善的趋势。
在安全性评估中，Zimislecel表现出良好的耐受性。大多数不良事件（AEs）被认为轻微或中度，并且主要与临床研究中使用的免疫抑制方案相关。未报告与Zimislecel直接相关的严重不良事件。随访期内共有两名患者死亡，但这两例死亡均非因Zimislecel导致。据福泰制药透露，FORWARD-101研究的III期患者入组及药物给药已完成，计划在明年提交Zimislecel的上市申请。
1型糖尿病的发生是由于胰岛β细胞遭到自身免疫破坏，从而无法产生足够的胰岛素，导致高血糖和潜在危险的急性并发症，例如糖尿病酮症酸中毒。这类患者需终生依赖外源性胰岛素治疗，并密切检测血糖水平。但即使有先进的血糖监测和胰岛素输送方法，患者仍可能遭遇高血糖或低血糖的问题。外源性胰岛素的疗效比较有限，使得患者难以稳定控制血糖，从而增加低血糖带来的心律失常、癫痫发作及昏迷风险，高血糖则可能导致长期的并发症，如神经损伤、肾病或视力问题，严重时会威胁生命。全球仅约四分之一的1型糖尿病患者能达到并维持HbA1c水平低于7%的临床标准。
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