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近日，全球首次有研究显示CAR-T细胞疗法在治疗一种罕见的神经自免疫疾病慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）中表现出显著疗效。相关研究分别来自中国的华中科技大学同济医院和德国北莱茵-威斯特法伦州鲁尔大学波鸿分校附属医院，分别发表于国际知名的学术期刊《Cell》和《柳叶刀·神经病学》。
CIDP被认为是一种典型的自身免疫性疾病，主要由于免疫系统错误地攻击了神经系统的髓鞘。B淋巴细胞在CIDP患者中异常活跃，会产生破坏髓鞘的自身抗体，或者通过分泌促炎细胞因子直接损伤髓鞘。这种髓鞘的破坏会引起患者肢体无力、感觉异常，甚至可能导致严重的呼吸问题，最终危及生命。尤其值得关注的是，大约15%的CIDP患者对传统的治疗方法并不奏效，疾病呈现出持续进展的特征。波鸿大学团队研究的两例患者尝试了包括免疫球蛋白、皮质类固醇、血浆置换等多种疗法，但效果均不理想，最终转向CAR-T疗法。
CAR-T治疗的核心在于瞄准B细胞上的特定抗原，例如BCMA和CD19，从而有效清除致病性的B淋巴细胞，为神经系统的修复提供了新的可能。在华中科技大学同济医院的研究中，两名高度耐药的CIDP男性患者接受了CAR-T疗法，治疗后两人身体内的CAR-T细胞成功扩增，并在体内维持了至少6个月的活跃状态。在此期间，他们出现了B细胞的完全清除，自身抗体水平亦有所下降，神经功能显著改善，实现了无药缓解，表现为肌力提高、感觉障碍减轻等。
在波鸿大学医院的研究中，两名难治性CIDP患者在接受CAR-T疗法后，也出现了显著的临床改善。72岁的患者1从间歇性不动改善为能够进行深蹲，而54岁的患者2在行走能力和感觉功能上均有明显进步。尽管这两名患者在治疗过程中出现了不同程度的细胞因子释放综合征，但通过药物治疗后得到了良好控制。
这些研究结果为重症自身免疫性神经病变的治疗提供了新的视角和希望。未来，华中科技大学同济医院和波鸿大学医院的研究团队可能会在其他神经免疫性疾病治疗上进一步拓展CAR-T疗法的应用，如重症肌无力和僵人综合征等，期待更多临床研究能带来新的突破。
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