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2025年6月23日，和誉医药有限公司在上海宣布，其在软骨发育不全儿童中开展的一项观察性研究顺利完成了首例患者的入组工作。该研究旨在为其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061收集患者基线数据。ABSK061于今年三月获得中国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）的临床研究许可，用于治疗儿童软骨发育不全。
此次临床研究名为“多中心、纵向、软骨发育不全儿童观察性研究”。软骨发育不全（ACH）是一种导致人体不对称性身材矮小的罕见遗传疾病，是人类最常见的侏儒症之一，主要由于FGFR3基因突变引起。根据文献资料，该疾病的全球新生儿患病率约为每10万人中有4.6例，预计受影响的人群在25万到38.5万之间。此外，ACH患者的生命周期往往较普通人群更短，并且其生活质量也受到影响。目前，对于该病的治疗尚无特效药物。
关于ABSK061，ABSK061是和誉医药独立研发并完全拥有全球知识产权的一种新一代口服高效小分子FGFR2/3抑制剂，它在全球范围内率先进入临床试验。首代泛FGFR抑制剂在多种携带FGFR2/3变异的肿瘤治疗中显示出临床疗效，并在全球范围内逐步获批。然而，这些抑制剂的治疗窗口和药效因与FGFR1抑制相关的副作用而受到限制。通过降低对FGFR1的抑制力度，同时保持对FGFR2和FGFR3的高活性，ABSK061作为新一代抑制剂有望在临床使用中表现出更优的安全性和疗效。
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