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近日，国家药品监督管理局药品审评中心在其官网上宣布，丽珠医药最新研发的1类新药YJH-012注射液获准进入临床试验阶段，该药物主要用于治疗痛风。这款创新药物基于小干扰RNA（siRNA）技术，旨在为患者提供一种更有效、更安全的长效治疗方案。
痛风是由于高尿酸血症引起的复杂性关节炎，近年来此症的发病率不断上升，且有年轻化的趋势。由于尿酸主要由饮食获取和体内嘌呤化合物代谢产生，如果血液中的尿酸含量超出正常范围，则会导致尿酸钠晶体的形成，这些晶体沉积在关节、肾脏和血管等处，进而引发剧烈疼痛、慢性炎症及多器官损伤。
根据丽珠医药此前的公开信息，YJH-012不同于传统药物通过抑制酶活性阻断尿酸合成，而是在基因层面提供长效抑制尿酸生成的新途径。YJH-012通过化学修饰的双链RNA分子，利用适用于肝脏递送的GalNAc系统，精确输送至肝脏部位。在肝细胞中，siRNA分子与RNA诱导沉默复合体（RISC）相结合，解旋酶将siRNA双链分离，释放出能够精确识别并结合靶mRNA的引导链，最终通过引导切割靶mRNA，显著减少关键致病蛋白的生成，成功阻断尿酸的合成通道。
得益于siRNA的高稳定性，以及RISC复合体的长半衰期，YJH-012在一次给药后，可实现3至6个月的尿酸持续下降。临床前实验中，在食蟹猴模型经一次10 mg/Kg给药后，降尿酸效果可持续180天，同时尿酸水平平稳下降，防止了急剧降尿酸引发的“溶晶反应”，展现出较现有治疗方案更优的治疗前景。
安全性方面，YJH-012通过基因层面精准抑制靶蛋白的表达，具备高度的专属性和低脱靶效应。临床前研究表明，未发现关键嘌呤代谢物及肝脏病理的异常变化，初步展现出其良好的安全性。
丽珠医药表示，计划于获得临床许可后启动一期临床研究，研究将采用每三至六个月一次的皮下注射方式，评估药物在人群中的安全性和有效性。同时，还将探索YJH-012在痛风预防和与其他降尿酸药物联合使用中的潜力，为痛风患者提供更多选择。
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