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中国CGT（细胞与基因治疗）领域再迎重大进展。华润三九 近日与南京艾尔普再生医学（以下简称“艾尔普”）达成合作，共同开发HiCM-188（源自iPSC的心肌细胞）在中国大陆的项目。HiCM-188是全球首个在中美两地同步获得IND注册的“现货型”细胞创新药，也是国内首个由央企参与研发的iPSC来源心肌细胞药物。此药物主要针对传统疗法无法突破的“重度心衰”领域，旨在满足目前未被充分满足的临床需求。目前，HiCM-188已在中国进入II期临床试验，并在美国、新加坡和泰国等地启动了I/II期临床试验。
近年来，政策层面不断出台支持再生医学发展的措施。《“十四五”生物经济发展规划》明确将干细胞与再生医学列为“前沿生物技术”之首；《“健康中国2030”规划纲要》也强调了发展干细胞和再生医学等医学前沿技术的重要性。此外，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于6月10日发布的《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》中，将细胞与基因疗法纳入“先进治疗药品”范畴，为CGTs药物提供了更明确的科学监管和审评审批。这些政策的推出，为HiCM-188的未来发展提供了有利支持。
如HiCM-188成功上市，不仅有望为华润三九打开百亿级心衰药物市场，还能填补国内空白，为全球心衰患者提供新的治疗选择。心力衰竭，作为一种终末期心脏病，是导致全球高发病率和高死亡率的主要原因之一。在中国，25岁以上心衰患者估计已达1205万人，每年新诊断的患者约297万人，其5年生存率与恶性肿瘤相似。随着全球人口老龄化，重度心衰患者数量预计将急剧增加。根据GlobalData预测，全球心衰药物市场规模将从2018年的37亿美元增至2028年的221亿美元，复合年增长率高达19.5%。
尽管当前针对心衰的标准治疗方法可以一定程度控制病情，但对逆转心力衰竭进程，尤其是针对严重心衰患者，效果仍有限。心脏移植虽被视为治疗终末期心脏病的终极手段，但因供体器官的短缺而限制了其广泛应用。在此背景下，心肌细胞替代疗法作为一种潜在方案崭露头角。这一疗法通过补充新的心肌细胞，可望逆转心脏重构、恢复心脏功能，改善患者生存质量。
人类诱导多能干细胞（hiPSCs）以其多向分化潜力，在体外生成高度纯化的心肌细胞，为修复受损或丧失的心肌提供了理想来源。目前，依据iPSC的心衰治疗方法已在全球多家公司产品线中出现，但大多处于临床前研究阶段。HiCM-188是全球少数进入I/II期临床阶段的细胞治疗方法之一，已证明其在安全性及初步疗效上的潜力。
对于这一进展，中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波表示：“艾尔普在重度心衰领域的选择，精准契合了未被满足的临床需求，标志着从心脏移植到精准心肌修复的技术跨越，意义重大。”
华润三九通过与艾尔普合作，跨入未来生命产业的新阶段。随着人口老龄化，心衰药物市场被视为蓝海。艾尔普在iPSC生产制造和精准临床定位方面具有优势，并积累了长期的心衰再生治疗随访数据。华润三九近年来强化研发创新，推行并购，打通产业链构建竞争优势，其研发投入从2020年的5.81亿元增长至预计2024年的9.53亿元，增幅达63.97%。
业内普遍认为，华润三九与艾尔普此番联手，将互补优势，推动心衰药物研发，迅速推动中国细胞治疗产业发展。干细胞因其独特的生物学特性和应用潜力一直备受关注，成为诺贝尔奖屡次提及的关键词。医学界普遍认为，干细胞可能引发医疗领域的重大变革。目前，在干细胞治疗逐渐成熟并进入临床应用的形势下，中国在这一领域的应用转化正在加速。
各大医药行业巨头加速布局干细胞疗法。作为其中之一，华润三九积极进军干细胞领域。今年3月，华润三九完成对天力士的控制权收购，后者已布局间充质干细胞药物。此外，华润三九“3+N”领域拓展处方药业务，产品涵盖心脑血管、抗肿瘤、消化系统、骨科、儿科、抗感染等多个领域。
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