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优时比公司近日公布，其研发的小分子疗法fenfluramine在治疗CDKL5缺乏症（CDD）的第三期临床试验中取得了积极的结果。公司计划尽快向相关监管机构提交药物的上市申请，这将为饱受这一疾病困扰的患者提供一种新的治疗选择。
CDKL5缺乏症是一种极为罕见且严重的发育性和癫痫性脑病，特征是在婴儿时期频繁癫痫发作，导致严重的全球性神经发育迟缓，影响患者的认知、运动能力、皮层视觉功能及睡眠质量。本次研究为随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，共有87名年龄在1至35岁之间的CDD确诊患者参与，他们的癫痫尚未得到有效控制。研究主要通过比较药物滴定期及维持期内，fenfluramine治疗组与安慰剂组患者的可计数运动性癫痫发作频率中位百分比变化来评估其疗效与安全性。研究结果表明，fenfluramine不仅达到主要终点，还实现了大多数关键次要终点，同时其安全性良好，与此前的研究结果一致。
与此同时，Ultragenyx Pharmaceutical公司宣布，正在研的反义寡核苷酸疗法GTX-102（apazunersen）已获得美国FDA的突破性疗法认定，这一决定基于1/2期临床试验的积极结果。试验共纳入74名年龄在4至17岁之间、患有天使综合征的患者。结果显示，这些患者在最长3年的治疗期间，其多个症状领域均实现了快速且稳定的改善。GTX-102通过鞘内给药方式递送，能够激活患者神经元细胞中父系UBE3A等位基因的表达，补充体内关键蛋白的缺失。目前，该疗法的全球三期临床试验正在进行中。
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