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2025年6月25日，渤健宣布了一项重大的研究进展，其在研反义寡核苷酸（ASO）药物salanersen（BIIB115/ION306）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）中的1期研究结果已正式揭晓。该药物采用了一种与现有药物SPINRAZA®（诺西那生）相似的作用机制，但通过设计优化，使得其效力更为显著，旨在有希望实现每年只需一次给药即可达到高效治疗的目标。
这项研究聚焦于之前接受过基因治疗的SMA患者，进行了一期研究的中期分析，旨在为salanersen进入更广泛的注册研究提供基础。研究结果显示，在每年给药一次的给药方案中，包括40mg和80mg的两个剂量组，均表现出优良的耐受性。更为重要的是，通过降低神经丝蛋白的水平，证实该药物在显著减缓神经退行性病变方面发挥了积极作用。
此外，探索性临床结局数据显示，患者在接受一年治疗后功能方面取得了显著的临床改善，并达到了世界卫生组织（WHO）新的运动里程碑标准。该研究成果已在加利福尼亚州阿纳海姆，由Cure SMA组织举办的“SMA研究与临床护理大会”上进行了发布。
目前，渤健正积极与全球卫生监管机构沟通，以规划针对salanersen的3期研究方案设计。渤健拥有该药物的全球研发、生产及商业化权利，这些权利来源于从Ionis制药公司获得的授权，而Ionis则是该药物的最初发现者。
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