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7月2日，再生元公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其最新研发的创新药物Lynozyfic™（商品名：利诺泽单抗），该药物专门应用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤的情况。这些患者通常已接受过至少四种不同的治疗方法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38单克隆抗体。
这次批准是基于LINKER-MM1 1/2期重要研究所获得的积极数据。试验纳入了80名经过多次治疗的多发性骨髓瘤患者，结果显示客观缓解率高达70%，创下了同类双特异性抗体的优异成绩。另外，由独立评审委员会评估显示，完全缓解率或更佳疗效的患者比例达到了45%。首次观察到治疗有效的中位时间为0.95个月，显示出快速的起效性。同时，中位缓解持续时间尚未达成，具有较高的持续性。在研究数据截止时，中位随访期为13个月，达到缓解的患者在9个月时的持续缓解率大约为89%，而到12个月时估计为72%。
Lynozyfic™（利诺泽单抗）为首个FDA批准的BCMAxCD3双特异性抗体，其设计的应答适应性给药方案，极大提高了临床使用的便利性。在初始阶段（第1至13周），每周给药一次；接着转入过渡阶段（第14周起），每两周给药一次；在疗效达到预期的患者可进行维持阶段的治疗，每四周给药一次，以此提高治疗的灵活性。在安全性管理方面，初次和第二次剂量递增后，需对患者进行24小时的住院观察。此药物的处方信息中特别设置了黑框警告，提示因细胞因子释放综合征（CRS）及神经毒性（包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征）带来的风险。其他安全警示包括感染、中性粒细胞减少、肝毒性及胚胎-胎儿毒性。
在LINKER-MM1试验中，涉及的117名安全性人群显示出最常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、CRS、咳嗽和上呼吸道感染等。同时，实验室常见的3级或4级异常为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少等。此外，Lynozyfic™实施严格的风险管理策略，只通过名为“利诺泽单抗风险评估与缓解策略（REMS）”的限制性计划可得。
多发性骨髓瘤是全球第二大常见的血液癌症，每年新增确诊病例超过18.7万例。预计至2025年，美国将新增3.6万病例，并导致约1.2万人死亡。该疾病的特征是癌变的浆细胞在骨髓中大量增殖，挤占正常血细胞，并可能会侵入其他组织，导致器官功能出现严重障碍。尽管治疗方法在不断进步，但多发性骨髓瘤目前仍无法根治。现有的治疗手段虽然能一定程度延缓病情进展，但大部分患者最终面临疾病复发，需要新的治疗方案。
利诺泽单抗由再生元公司的VelocImmune®技术研制而成，是一款全人源BCMAxCD3双特异性抗体。通过连接多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA）与T细胞上的CD3，利诺泽单抗能够激活T细胞进而杀伤癌细胞。在美国，其获批的适应症以非专利名linvoseltamab-gcpt命名。此外，该药物已在欧盟获批，可用于治疗在接受过至少三种治疗后仍无法控制病情的多发性骨髓瘤患者。
这次FDA的加速批准基于在LINKER-MM1试验中获得的缓解率及持续缓解的数据。持续批准可能有赖于确证性试验中进一步验证其临床效益的数据支持。
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