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7月9日，上海挚盟医药科技有限公司（以下简称“挚盟医药”）隆重宣布：公司自主研发的下一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂CB03-154已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验许可，即将于中国开展针对肌萎缩侧索硬化（简称ALS或“渐冻症”）的临床II/III期研究。这款药物此前已被美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗ALS患者。
ALS是一种严重影响神经系统的疾病，导致大脑和脊髓中的神经细胞出现功能障碍，最终使得患者失去对肌肉的控制。起初的症状通常表现为手臂或腿部肌肉的抽搐和无力，以及吞咽困难和言语不流利。疾病的生存期一般仅为症状出现后的2到5年，若未得到及时的干预，病情将持续恶化，最终导致患者丧失行动、言语、进食和呼吸能力，并危及生命。当前ALS的治疗手段有限，尚无能有效阻止或逆转病情发展的疗法，因此临床治疗的需求依然巨大。
尽管ALS的具体发病机制尚未完全厘清，但研究显示其与离子通道和突触传递的变化，以及神经元的兴奋和抑制失衡密切相关。钾离子（K+）通道是调控神经元兴奋性的关键之一，当前市场上没有适用于病人的KCNQ2/3钾离子通道开放剂。唯一曾被批准的此类药物瑞替加滨（Potiga）因风险问题已于2017年退市。挚盟医药的CB03-154作为新一代的钾离子通道开放剂，显示出优良的选择性、稳定性以及抗神经过度兴奋的特性，适用于ALS、癫痫、重度抑郁等中枢神经系统疾病。
临床前研究已显示CB03-154能有效降低ALS运动神经元的过度活跃，延缓肌肉功能的退化，推迟发病，并延长患者生存期。此外，药物还能帮助神经和肌肉的形态恢复正常。挚盟医药已在美国和澳洲进行了1期临床试验，验证了该药物的安全性和耐受性，2024年的试验结果将在美国神经学学会年会和美国癫痫协会年会上进行展示，受到业界的广泛关注。
挚盟医药的创始人陈焕明博士评价道：“CB03-154的临床许可是挚盟在中枢神经系统药物研发上的重要成就。这不仅是对公司创新能力及临床数据的肯定，也让我们对开发出‘first-in-class’药物充满信心。我们将继续努力，争取让安全有效且可负担的治疗方案尽快上市，以惠及ALS以及其他中枢神经系统疾病的患者。”
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