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近日，苏州星奥拓维生物技术有限公司在遗传性耳聋基因治疗领域取得了令人瞩目的进展，尤其是在其核心项目OTOF与GJB2方面。这些研究成果分别发表在国际顶尖医学期刊《Nature Medicine》和基因治疗领域的权威期刊《Molecular Therapy》上，标志着公司向将创新疗法从实验室转化为实际患者治疗的方向迈出了坚实的步伐，为全球数十万遗传性耳聋患者带来了新的希望。
在《Nature Medicine》上，由东南大学生命健康高等研究院执行院长、星奥拓维首席科学家柴人杰教授领衔的研究团队，发表了一项关于OTOF基因疗法的研究。这项研究覆盖1.5岁至24岁的DFNB9患者，揭示了该疗法具备良好的长期安全性与有效性，并首次指出5至8岁可能为最佳治疗窗口期。OTOF基因的突变被认为是导致常染色体隐性遗传性耳聋9型的主要原因，该病变患者由于内耳毛细胞突触功能缺陷而失去听力。相比传统的人工耳蜗治疗，OTOF基因疗法通过腺相关病毒载体直接修复耳蜗内毛细胞的突触传递功能，显著改善了患者的听力质量。研究结果显示，即便是青少年与成人群体，该疗法仍然有效，这扩大了耳聋基因治疗的年龄适用范围。
在《Molecular Therapy》上，由柴教授团队进行的另一项研究针对GJB2基因疗法同样取得了亮眼成果。Gjb2基因与非综合征型遗传性耳聋密切相关，此次研究通过开发特异性启动子和联合使用AAV介导系统，有效恢复了DFNB1小鼠模型的全频听力损伤，并在巴马猪和健康食蟹猴模型中证明了治疗的安全性和潜在临床应用价值。研究团队首次实现了通过AAV系统在小鼠耳蜗中安全、特异地表达外源Gjb2基因，避免了药物耳毒性，为Gjb2基因治疗提供了新思路。
星奥拓维在遗传性耳聋领域取得的双重突破，展示了其在基因治疗研发和创新上的深厚积累和技术能力，也为人类战胜遗传性耳聋提供了新路径。这一进展不仅奠定了GJB2管线进入正式人体临床实验的基础，也为OTOF到GJB2的临床研发注入了动力。星奥拓维正在积极推进全球注册临床试验，争取使其创新疗法尽早服务于广大遗传性耳聋患者。
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