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2025年7月9日，基因治疗公司Atsena Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行中的1/2期LIGHTHOUSE研究扩展为综合的1/2/3期试验。这项试验对于支持Atsena将于2028年初提交的生物制品许可证申请（BLA）至关重要，旨在治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）。
ATSN-201的核心技术是AAV.SPR扩散衣壳，这种载体能够在无需手术分离的情况下，从视网膜下注射点扩散至视网膜中心，实现安全且有效的基因递送。此前的研究表明，AAV.SPR能有效地将基因载荷送至视网膜中央凹的视锥细胞，且不会引发炎症反应。
Atsena Therapeutics的首席执行官Patrick Ritschel表示：“此次FDA的重大决定标志着我们向为XLRS患者提供首创且卓越的基因疗法又迈进了一步。与传统3期临床试验相比，FDA的协议使我们的开发进度提前至少1.5年。若获批准，这将成为首个专门治疗XLRS的药物，为患有此类遗传性视网膜疾病的患者及其家人带来新的希望。我们感激FDA的持续指导，并将继续推进试验，为2028年初提交BLA做好准备。”
ATSN-201这款治疗候选产品已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）、快速通道、罕见儿科疾病及孤儿药资格的认定。上述的监管反馈是在RMAT会议上得到的，FDA同意了试验设计、终点和患者选择等关键要素。
目前正在进行的多中心试验计划新增一个包含约30名成人及儿科患者的队列，他们将被随机分配至治疗组和对照组，后者一年后有机会接受治疗。所有患者的疗效和安全性将通过微视野、视力和黄斑结构的评估进行验证。2026年第一季度将启动关键队列的招募，预计2027年下半年将公布首批关键数据。
Atsena Therapeutics的首席医疗官Kenji Fujita博士指出：“试验结果迄今为止表明，经视网膜下注射的ATSN-201耐受性良好，即使是患有严重裂孔的患者，其视网膜结构和功能均显著改善。这标志着我们在侧向扩散视网膜基因治疗领域的重要突破，验证了公司眼部基因治疗平台的临床潜力。随着研究的推进，我们期待获得进一步的数据，为XLRS疗法的研发奠定基础。”
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