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Atsena眼科AAV基因疗法获批开展临床I-II-III期试验

新药情报编辑 | 2025-07-11 |

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202579日,基因治疗公司Atsena Therapeutics宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其进行中的1/2LIGHTHOUSE研究扩展为综合的1/2/3期试验。这项试验对于支持Atsena将于2028年初提交的生物制品许可证申请(BLA)至关重要,旨在治疗X连锁视网膜劈裂症(XLRS)。

ATSN-201的核心技术是AAV.SPR扩散衣壳,这种载体能够在无需手术分离的情况下,从视网膜下注射点扩散至视网膜中心,实现安全且有效的基因递送。此前的研究表明,AAV.SPR能有效地将基因载荷送至视网膜中央凹的视锥细胞,且不会引发炎症反应。

Atsena Therapeutics的首席执行官Patrick Ritschel表示:此次FDA的重大决定标志着我们向为XLRS患者提供首创且卓越的基因疗法又迈进了一步。与传统3期临床试验相比,FDA的协议使我们的开发进度提前至少1.5年。若获批准,这将成为首个专门治疗XLRS的药物,为患有此类遗传性视网膜疾病的患者及其家人带来新的希望。我们感激FDA的持续指导,并将继续推进试验,为2028年初提交BLA做好准备。

ATSN-201这款治疗候选产品已获得FDA的再生医学先进疗法(RMAT)、快速通道、罕见儿科疾病及孤儿药资格的认定。上述的监管反馈是在RMAT会议上得到的,FDA同意了试验设计、终点和患者选择等关键要素。

目前正在进行的多中心试验计划新增一个包含约30名成人及儿科患者的队列,他们将被随机分配至治疗组和对照组,后者一年后有机会接受治疗。所有患者的疗效和安全性将通过微视野、视力和黄斑结构的评估进行验证。2026年第一季度将启动关键队列的招募,预计2027年下半年将公布首批关键数据。

Atsena Therapeutics的首席医Kenji Fujita博士指出:试验结果迄今止表明,经视网膜下注射的ATSN-201耐受性良好,即使是患有重裂孔的患者,其网膜构和功能均著改善。这标志着我网膜基因治疗领域的重要突破,验证了公司眼部基因治平台的床潜力。随着研究的推,我期待一步的数据,XLRS法的研奠定


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