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中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站近日发布公告，由尧唐生物和信立泰联合申报的1类新药YOLT-101注射液已获得临床试验批准，计划用于治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）。公开的信息显示，这是一种正在研发中的体内碱基编辑药物，目标是PCSK9基因。
2024年，信立泰与尧唐生物达成合作协议，获得YOLT-101在中国大陆的独家开发和应用许可，包括研发、注册、生产和市场销售等方面。该合作的总金额超过10亿元人民币。在研究者发起的临床研究中，单次给药YOLT-101实现了低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的显著且持久降低，效果持续超过6个月。这也是该药品首次在中国取得IND批准。
YOLT-101通过在DNA单碱基水平的精准编辑，成功沉默PCSK9基因，降低血液中的PCSK9蛋白水平。这一过程抑制了PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，增强LDLR对低密度脂蛋白的摄取，从而有效清除血液中的LDL-C，延缓甚至治愈家族性高胆固醇血症。此外，凭借相同的基因编辑机制，该药物未来还有望扩展至治疗普通高脂血症领域，为患者提供持久而精准的低胆固醇控制。
尧唐生物推出的YOLT-101采用了先进的腺嘌呤碱基编辑器（YolBE）和最新的脂质纳米颗粒（LNP）递送技术。YolBE能够在不造成DNA双链断裂的情况下实现单碱基的精确编辑，极大减少染色体异常和脱靶效应。大量临床前研究表明，其在基因组编辑中的安全性非常优秀，适用于如心血管疾病等常见病的治疗。
2025年2月，尧唐生物宣布其与上海交通大学医学院附属仁济医院合作进行的“YOLT-101治疗家族性高胆固醇血症（FH）”的临床探索研究取得了重大进展。研究结果显示，YOLT-101经单次给药能够安全高效地降低FH患者的LDL-C水平。这是一项公开标签的临床试验，主要目的是评估药物的安全性和耐受性，并进行初步的疗效和药效学分析。
根据这次IIT研究的数据，YOLT-101表现出良好的安全性和耐受性。到2025年1月31日，所有剂量组均没有出现严重不良事件（SAE）或剂量限制性毒性（DLT）事件。给药后的疗效显示，LDL-C水平下降随剂量增加而更为显著。在中、高剂量组中，LDL-C在给药1周便开始下降；到第4周，高剂量组患者的LDL-C水平最多下降了近80%，体现了YOLT-101在降低FH患者血脂方面的卓越效果。
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