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武田制药公司于7月14日宣布其正在研究的口服食欲素受体2选择性激动剂oveporexton (TAK-861)的两项关键性3期临床研究结果取得了重大进展。这两项国际多中心安慰剂对照试验旨在评估TAK-861在发作性睡病1型 (NT1) 患者中的安全性和效果，结果显示所有主要和次要终点均得以实现。
Oveporexton (TAK-861) 作为OX2R选择性激动剂，专注于通过刺激OX2R来恢复信号传导，进而解决NT1患者体内食欲素缺乏这一根本问题。通过激活OX2R，该药物能够帮助患者保持清醒，减少快速眼动 (REM) 睡眠相关的异常表现，包括猝倒在内，全面改善患者的日间和夜间症状。
这两项名为FirstLight (TAK-861-3001; NCT06470828) 和 RadiantLight (TAK-861-3002; NCT06505031) 的研究分别在全球19个国家展开。FirstLight研究共入组168名参与者，随机分入高剂量、低剂量或安慰剂组。RadiantLight研究则入组105名参与者，分别分入高剂量或安慰剂组。研究的主要终点是通过清醒维持试验 (MWT) 测量日间过度嗜睡 (EDS) 的改善程度。次要终点包括通过爱普沃斯嗜睡量表 (ESS) 测评的EDS改善，以及每周猝倒率 (WCR) 的改善。此外，研究还关注了oveporexton对患者注意力维持能力、整体生活质量、发作性睡病症状和日常功能的影响，安全性和耐受性也在监测之列。
研究结果显示，在第12周时，各剂量组在所有主要和次要终点上均达到与安慰剂组相比的显著统计学改善（p值均 < 0.001）。患者的客观数据和主观报告表明其警觉性、EDS、猝倒、注意力、生活质量和日常功能均有统计学和临床意义的提升，症状改善接近正常水平。整体而言，oveporexton耐受性良好，3期研究中观察到的安全性指标与此前的研究结果一致，未发现与治疗有关的严重不良事件，常见不良反应包括失眠、尿急和尿频。超过95%的研究参与者在完成研究后选择加入了长期扩展研究。
NT1是一种慢性而罕见的神经系统疾病，患者常表现出日间过度嗜睡 (EDS)、猝倒、断续夜间睡眠、睡眠瘫痪及入睡或醒来时的幻觉等症状。认知症状如思维模糊、记忆力下降、注意力不集中也是常见问题。NT1的原因是大脑中调节睡眠与清醒的食欲素生成神经元的缺失，这些神经元通过食欲素受体的激活在维持警觉等功能中具有关键作用。目前的标准治疗大多为症状管理，仅能部分缓解患者的某些症状。
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