近日，Horizon Therapeutics在内分泌学会年会（ENDO 2023）上报告了甲状腺眼病（thyroid eye disease，TED）疗法Tepezza的4期临床试验结果。数据显示，接受治疗24周后，Tepezza组62%的患者的眼球突出症状获得具有临床意义的改善。
TEPEZZA（Teprotumumab，替妥木单抗）是由Horizon Therapeutics开发的一种胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）抑制剂，用于甲状腺相关性眼病的治疗。该药在2020年获得美国FDA批准治疗TED。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
这项随机双盲，含安慰剂对照的4期临床试验达到了其主要疗效终点和关键性次要疗效终点。在24周时，接受Tepezza治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，眼球突出从基线减少了2.41毫米，而安慰剂组仅减少了0.92毫米。接受Tepezza治疗的患者中，有62%的患者在眼球突出度上获得了临床上显著的改善（≥2毫米），而接受安慰剂的患者中仅有25%的患者获得了改善。在ENDO展示的结果还显示，根据Graves眼病生活质量问卷（GO-QOL）测量，Tepezza改善了视觉功能，这是一个用于衡量TED患者健康相关生活质量的工具，评分范围从0（最差）到100（最好）。在24周时，在预定的意向治疗群体的分析中，接受Tepezza治疗患者的GO-QOL平均比基线改善8.73分，比安慰剂（2.41）组更高（p=0.03）。试验并未观察到新的安全性信号。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年6月28日，IGF-1R 靶点共有在研药物94个，包含的适应症有117种，在研机构112家，涉及相关的临床试验432件，专利多达11757件……Tepezza疗效数据明确，期待该药能够在更多国家上市，惠及更多患者。
