近日，Vertex Pharmaceuticals宣布，其在研干细胞衍生、完全分化的胰岛细胞疗法VX-880，在治疗1型糖尿病（T1D）患者的1/2期临床试验中获得积极结果，展现出非常不错的治疗潜力。接受VX-880治疗的所有6例患者均显示内源性胰岛素分泌，糖化血红蛋白（HbA1c）检测显示血糖控制改善。其中两名随访超过1年的患者不再依赖外源胰岛素治疗。
VX-880属于实验性干细胞来源的完全分化胰岛细胞替代疗法，VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药，需要长期免疫抑制治疗以保护胰岛细胞免受免疫排斥。
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这一试验结果显示，2例接受VX-880治疗的患者在最后一次输注后接受了至少12个月的随访，这两名患者均达到研究的主要终点，在接受治疗第90天至第12个月期间消除严重低血糖事件，并且HbA1c下降至<7.0%或与基线相比至少下降1%。目前，VX-880治疗表现出良好的安全性，且耐受性良好。安全性与免疫抑制剂治疗和胰岛细胞移植一致，大多数不良事件（AE）为轻度或中度，未发现与VX-880治疗相关的严重不良事件（SAE）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年6月29日，干细胞疗法这一药物类型共有在研药物944个，包含的适应症有555种，靶点88个，在研机构729家，涉及相关的临床试验2216件……干细胞疗法是目前研发热门的领域之一，虽然存在较多争议，期待该领域能够出现更多安全有效的疗法。
