2023年8月3日,TAIHO Oncology与施维雅联合发布消息,宣布组合疗法Lonsurf(trifluridine和tipiracil,中文译名:曲氟尿苷嘧啶)的新的适用场景获得美国食品药物管理局(FDA)的批准。新适用场景是与VEGF抗体贝伐珠单抗联合用于治疗转移性结直肠癌(mCRC)。
Lonsurf由曲氟尿苷(一种核苷代谢抑制剂)和替吡拉西(胸苷磷酸化酶抑制剂)共同组成,其中替吡拉西能抑制TP对曲氟尿苷的代谢,从而增加曲氟尿苷在体内的暴露,有助于曲氟尿苷进入DNA,并引起DNA功能出错及细胞增长受阻。Lonsurf最初在2014年3月在日本上市,用于治疗无法切除的晚期或复发的结直肠癌。2015年9月,作为转移性结直肠癌单一疗法首次获FDA批准。2019年,中国药监部门批准了该药的原研版本,2021年齐鲁制药获得国内首仿。临床研究显示,Lonsurf与贝伐珠单抗合用的治疗方案与单独使用Lonsurf相比,在总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)上都有显著的统计和临床意义上的改善。
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此次FDA批准是基于一项名为SUNLIGHT的全球多中心、随机、无盲法的III期临床试验。研究结果表明,与单独使用Lonsurf相比,使用Lonsurf与Avastin的联合疗法能显著提高总体生存率,全因死亡风险降低了39%。在Lonsurf-Avastin组中,中位OS为10.8个月(95% CI:9.4,11.8),而在单独使用Lonsurf的组中,中位OS为7.5个月(95% CI:6.3,8.6)。
智慧芽新药情报库公布的最新信息显示,截至2023年8月4日,梗阻性肥厚型心肌病适应症共有在研药物44个,包含的靶点有28种,研发机构有48家,涉及的相关临床试验有1551项,专利多达715项……Lonsurf获得新适应症批准,有可能进一步扩大该药物的商业应用范围,并期待该药的未来表现。