在2023年8月17日,益普生公告,其口服RARγ激动剂Sohonos(泊洛瓦罗替尼)已获美国FDA批准上市,该药物用于治疗进行性肌肉骨化症(FOP),可减少新骨化组织的生成。目标病患范围是成人FOP患者、八岁以上的女性儿童和十岁以上的男性儿童。
泊洛瓦罗替尼是由罗氏子公司Clementia研发的特殊口服RARγ激动剂。它在类视黄醇信号通路中作用于骨骼生成和异位骨的关键调控因素,旨在对控制类视黄醇信号通路中的受体、生长因素和蛋白之间的交互,缩减异常骨生成。2019年4月,益普生将Clementia以13.1亿美元的价格收入囊中,进而取得了泊洛瓦罗替尼的全球权益。此前,FDA已授予泊洛瓦罗替尼“孤儿药物”及突破性治疗的认定,并获得了优先审核资格。2023年7月,FDA咨询委员会投票10:4表决通过支持益普生泊洛瓦罗替尼的新药许可申请。通过此次成果,泊洛瓦罗替尼成为FDA批准的首款治疗FOP的药品。
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此次的FDA上市许可基于一项名为MOVE的三期临床试验结果。数据表明,与未经治疗的患者群比较(n=98),接受泊洛瓦罗替尼治疗的患者群(n=97)的异位骨化(heterotopic ossification)程度降低了62%。此药以前已经获取了美国FDA的罕见儿科疾病识别和突破性治疗认定。目前,泊洛瓦罗替尼已经获得了加拿大的上市许可。于2022年6月,向欧洲药品管理局(EMA)提交了上市申请,但在7月20日,益普生公布,欧盟委员会并未批准泊洛瓦罗替尼用于治疗进行性肌肉骨化症的上市申请。
智慧芽新药情报库所披露的数据显示,截止2023年8月18日,RARγ 靶点共有27个研究中的药物,适应症多达41种,参与研究的机构有41个,关联的临床试验有171个,专利数高达827个。作为目前唯一申请上市的FOP疗法,泊洛瓦罗替尼将为这种罕见疾病患者带来新的治疗选择。