近期，BridgeBio Pharma宣布，其正在开发的药物acoramidis在治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性（ATTR-CM）患者的III期临床试验中达到了主要终点，显著降低了因心血管疾病引起的死亡和住院的概率。这个试验数据在2023年的欧洲心脏病学会（ESC）中进行了公布。
acoramidis是由BridgeBio Pharma研发的一种新型口服给药的高效转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂，具有稳定四聚体转甲状腺素蛋白的能力，并能有效阻止导致淀粉样转甲状腺素变性的一个系列的分子事件。Acoramidis能够模仿转甲状腺素蛋白（TTR）基因（T119M）的一种天然变异，这种变异已经被证实能够预防或者减轻转甲状腺素基因突变个体的ATTR。那些受ATTR影响并伴有心肌病的患者通常疗法选择非常有限。
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值得一提的是，通过这一III期临床试验，人们发现acoramidis能够显著提升主要治疗指标的成效，具有较高的统计显著性。其治疗效果表现在减少了所有因素导致的死亡率，降低了因心血管疾病引发的住院次数，降低了N末端脑钠肽前体和6分钟的步行距离的改变。相较于以前药物试验的结果，在30个月内，所有预期心血管患者亚组住院情况都有所改善。30个月期间，与公司先前开展的ATTR-CM对照研究中观察到的结果相比，患者的存活率更多，住院率也相对较低。在acoramidis组中81%的生存率与年龄匹配的美国数据库中的生存率（约85%）接近。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到2023年8月30日，TTR靶点共有20个药物在研发中，共有24种适应症，总共有32家研发机构，相关的临床试验115件，专利达到6416件。BridgeBio Pharma计划在今年年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交acoramidis的新药申请。我们希望这种新药能为患者提供新的治疗选择。
