Crinetics Pharmaceuticals公司近期发布了paltusotine这一在研化合物的最新研究数据。paltusotine是一种口服药物，每天服用一次，主要用于治疗肢端肥大症。三期临床试验PATHFNDR-1的最新数据结果积极，该研究达到了主要终点和所有次要终点。
paltusotine是一种新型的口服非肽类可溶性生长抑素2型（SSTR2）受体激动剂。它能降低健康志愿者生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的水平，并没有产生不良反应。Crinetics公司已经投入大量资源开发这款药物，目标是治疗肢端肥大症和神经内分泌肿瘤。此外，paltusotine已经得到美国FDA的批准，授予孤儿药资格，特别用于治疗肢端肥大症。2022年8月，中国也批准paltusotine进行临床试验，治疗那些手术或放疗效果不明显，或者不能接受这两种治疗的肢端肥大症患者。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
PATHFNDR-1是一项时间跨度为36周的随机双盲安慰剂对照的研究，后期还进行了一项可选的开放标签扩展研究。这次研究主要评估肢端肥大症患者由标准护理转为接受paltusotine治疗的效果。结果表明，83%的患者使用paltusotine后IGF-1的水平能够保持在ULN的1.0倍以下，而安慰剂组的患者中则仅有4%能做到这一点。因此这项研究的主要终点符合统计意义（p<0.0001）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年9月19日，SSTR2靶点已经涉及到的在研药物数量为46个，适应症涵盖60种，研究机构共有53家，相关的临床试验达297个，专利多达1636个……而肢端肥大症是由于垂体瘤导致过量分泌生长激素所致，在美国已有超过2.4万患者。Crinetics计划在2024年的第一季度发布第二个肢端肥大症的三期临床试验结果，并在明年提交上市申请，希望paltusotine能早日上市。
