2023年12月6日，诺华公司（Novartis）宣布，美国FDA批准Fabhalta（iptacopan，伊普可泮）上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，它在免疫系统的替代补体途径中起作用，全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏。
伊普可泮（iptacopan）是诺华在研的一款潜在“first-in-class”口服补体途径因子B（CFB）抑制剂，此前曾被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗PNH。伊普可泮作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了口服单药的治疗选择。2023年6月14日，CDE官网显示，诺华盐酸伊普可泮胶囊（iptacopan）上市申请获受理，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。此前，6月5日，盐酸伊普可泮胶囊在国内拟纳入优先审评，拟纳入的理由是符合临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药。
（文中的所有图片均已设置链接，可直接点击图片跳转到新药情报库免费查看对应图片最新数据详细信息）
FDA的批准基于3期临床试验APPLY-PNH。该试验包括血红蛋白<10g/dL且以前接受过抗C5疗法治疗但仍有残余贫血的患者。结果显示，Fabhalta在提高血红蛋白水平和避免输血方面优于继续使用抗C5疗法治疗的患者。批准还得到了3期临床试验APPOINT-PNH的支持，该研究针对未接受过补体抑制剂治疗的患者。APPLY-PNH和APPOINT-PNH试验24周的主要发现包括：82.3%接受过抗C5疗法治疗的患者在无输血的情况下，接受Fabhalta治疗后血红蛋白水平持续增加≥2g/dL，继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。未接受过补体抑制剂治疗的患者中，77.5%的患者接受Fabhalta治疗后达到了这一结果。在无输血的情况下，67.7%接受过抗C5疗法治疗的患者血红蛋白水平持续≥12g/dL，继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。对于接受过抗C5疗法治疗的患者，接受Fabhalta治疗后避免输血率为95.2%，而抗C5疗法组患者这一数值为45.7%（P<0.0001）。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息(点击下方卡片直达CFB靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到2023年12月7日，CFB靶点共有在研药物10个，包含的适应症有19种，在研机构18家，涉及相关的临床试验77件，专利多达20376件……伊普可泮试验数据优秀，有望成为CFB靶点领域bestinclass的存在，期待该药早日在国内上市，给PNH患者带来新的治疗选择。
