2024年1月19日，PeproMene Bio公司宣布，其靶向B细胞活化因子受体（BAFFR）的CAR-T细胞疗法PMB-CT01在治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的1期临床试验中获得积极结果。
PMB-CT01是PeproMene Bio公司开发的全球首个靶向BAFF-R的自体CAR-T细胞疗法。BAFFR（B淋巴细胞刺激因子受体）是肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族成员，几乎只在B细胞上表达。由于BAFFR信号促进正常B细胞增殖，并是B细胞存活所必需的，肿瘤细胞不太可能通过失去BAFFR抗原来逃避免疫反应，而这种特性也使得BAFFR CAR-T疗法有望成为治疗B细胞恶性肿瘤的一种很有潜力的疗法。 BAFF-R CAR-T是使用抗BAFF-R scFv（单链可变片段）抗体构建的，其第二代信号结构域包含CD3ζ和4-1BB。研究发现，BAFFR-CAR T细胞在体外和动物模型中杀灭人类淋巴瘤和白血病。PeproMene已从希望之城 (City of Hope)获得了与PMB-CT01相关的知识产权许可。
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第1队列首例患者在治疗后一个月得到完全缓解。值得一提的是，这名患者之前接受过化疗和blinatumomab 治疗后疾病复发，并且疾病复发时疾病呈CD19和CD22阴性，意味着他的可用治疗方案非常有限。在治疗的第一个月，该患者只表现出轻微治疗后出现毒性反应，包括1级细胞因子释放综合征（CRS），无需干预即可缓解，且并未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。一个月后，这名患者不但获得完全缓解，还达到微小残余病（MRD）阴性的标准。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息，截止到 2024 年1月20日，BAFF-R靶点共有在研药物9个，包含的适应症有41种，在研机构18家，涉及相关的临床试验54件，专利多达4249件……从PeproMene所公布的临床数据来看，BAFFR CAR-T疗法的疗效令人鼓舞。作为first-in-class产品，其仍需要更多的临床数据支持，且目前的样本量较少，期待PMB-CT01随着试验的推进，这款BAFFR CAR-T疗法仍能够表现出色。
