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SpringWorks Therapeutics公司近日向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其研发的MEK抑制剂mirdametinib的新药申请（NDA），旨在治疗患有神经纤维瘤病1型（NF1）的儿童和成人患者，特别是他们身上的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）。此项申请基于2b期ReNeu临床试验的结果，该试验主要评估了通过核磁共振成像（MRI）测量的肿瘤体积减少情况，并由盲法独立中央审评（BICR）确认。截至2023年9月20日，试验数据显示，儿童患者的客观缓解率达到52%，而成年患者为41%。mirdametinib不仅在缓解深度和持久性上表现出色，还在改善患者疼痛、生活质量和身体功能等关键次要终点指标上取得了显著进步。
此外，mirdametinib在临床试验中显示出良好的耐受性，大多数不良事件为轻微级别。作为一种口服的变构小分子MEK抑制剂，mirdametinib针对的是MEK1和MEK2两个靶点。该药物已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药资格认定，并且FDA还授予了其快速通道资格，用于2岁及以上NF1-PN患者的治疗。
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