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Ring Therapeutics公司在最新一届的美国基因与细胞治疗协会年会上，展示了其创新的Anellovector基因治疗载体的临床前研究结果。这些结果表明，Anellovector在非人灵长类动物模型中不仅成功实现了基因传递，而且证明了其安全性和可重复给药的特性。特别值得注意的是，Anellovector的载荷容量显著超过了其自身DNA的大小，达到了5.0 kb，这一容量比野生型ANV的DNA增加了65%，并且超越了腺相关病毒（AAV）载体大约4.7 kb的载荷限制。这种扩展的载荷容量意味着Anellovector能够携带更大的基因，从而为更广泛的基因治疗应用提供了可能。
此外，通过玻璃体腔内注射的方式，Anellovector在眼部组织中展现了卓越的基因转染和表达能力。重复给药的实验结果显示，与单次治疗相比，重复给药能够显著提高基因在神经视网膜中的转染和表达水平，且未观察到眼部毒性，这为Anellovector的重复给药潜力提供了有力证据。这些发现为Anellovector在治疗眼科疾病，如湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）等，提供了新的视角和应用前景。
Anellovector载体的构建基于一种与人体共生的环状DNA病毒——指环病毒。这类病毒广泛存在于人类和其他脊椎动物中，从婴儿到成人的各个年龄段，以及多种组织和器官中均可检测到其存在，但并未引起明显的疾病症状。更重要的是，指环病毒在人体内的持续存在和复制不会引起体液免疫反应，这一特性为基因治疗提供了一种可能避免或最小化免疫原性问题的方法。
这项研究的成果不仅为基因治疗领域带来了新的希望，也为未来治疗多种疾病的潜力开辟了新的道路。随着Anellovector平台的进一步研究和发展，我们期待它能为患者带来更多的治疗选择和更好的治疗效果。
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