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胶质母细胞瘤（GBM）是一种成人最常见的脑瘤，以其快速增长、侵犯邻近脑组织和对治疗反应差而著称，通常预后不佳，患者平均生存期大约只有15个月。尽管目前尚无根治GBM的有效方法，但嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在血液癌治疗中已显示出显著效果，尽管在实体瘤治疗上进展较慢。近期，一些小型临床试验显示CAR-T细胞疗法可能对GBM有效。
《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表的一项研究显示，三名复发性GBM患者接受了CARv3-TEAM-E CAR-T细胞疗法，治疗后1-5天内肿瘤显著缩小，其中一位72岁男性患者的肿瘤几乎完全消失。该患者在接受治疗后第二天，MRI扫描显示肿瘤缩小18.5%，69天后缩小约60%，且在未接受其他治疗的情况下缓解超过5个月。液体活检结果也显示，患者脑脊液中的EGFRvIII和EGFR拷贝数随时间下降，治疗后保持在检测阈值以下。
其他两名患者也经历了快速的肿瘤消退，但几个月后复发。研究者对此结果感到惊讶，因为GBM的治疗通常难以使肿瘤缩小。此外，2022年《自然》杂志上发表的研究显示，接受GD2靶向CAR-T细胞疗法的四名患儿中，三名在临床和影像学上有所改善。最近，《自然医学》上发表的研究也报告了使用MB-101 CAR-T细胞疗法治疗GBM的积极结果，其中两位患者实现了完全缓解，维持时间分别为7.5个月和超过66个月。
这些研究结果表明，CAR-T细胞疗法可能改变GBM的治疗前景，研究人员对此充满希望。他们计划进一步研究CAR-T细胞治疗的各个环节，以优化疗效，例如探讨是否需要多次给药或在输注前进行化疗等。
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