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一项具有重大意义的医学研究在《新英格兰医学杂志》上发表，标志着CAR-T细胞疗法在治疗自身免疫疾病方面的突破。在这项研究中，15位患有严重自身免疫疾病的患者接受了CAR-T疗法，并在平均15个月的随访期间显示出持续的症状缓解或显著改善。所有患者均已停止使用免疫抑制和抗炎药物。评论者将这一成果誉为“标志性的发现”。
这项研究由德国埃尔兰根大学医院的科研团队进行，他们招募了患有系统性红斑狼疮、特发性炎性肌炎和系统性硬化症的患者，这些患者曾经历过至少两种免疫调节疗法的失败，并且疾病严重，有生命危险。参与的15位患者接受了一次CAR-T细胞输注治疗，治疗前疾病平均持续时间为3年，治疗后平均随访时间为15个月。研究结果显示，所有患者都达到了疾病缓解标准，自身抗体消失，且未观察到长期骨髓抑制。
除了显著的疗效，CAR-T疗法在安全性方面也表现良好，仅出现轻微的毒性反应。细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率较低。患者在接受治疗后生活质量显著提高，例如一位红斑狼疮患者治疗后症状消失，生活恢复正常；一位系统性硬化症患者治疗后能够自信地行走；一位肌炎患者治疗后能够步行上班。
斯坦福大学的PJ Utz博士，尽管未参与此次研究，但对这一成果表示惊讶，认为这是自身免疫疾病治疗领域的一大进步。研究中使用的CD19靶向自体CAR-T细胞疗法MB-CART19.1由自体CD19 CAR转导的T细胞组成，患者在接受治疗前会先进行淋巴细胞清除化疗。尽管早期积极结果可能部分归因于化疗，但随着随访时间的延长，患者的持续缓解表明CAR-T疗法是主要的治疗因素。
此外，研究还发现，接受CAR-T治疗的患者能够维持对其他疾病的免疫力，例如接种新冠疫苗后体内保护性抗体水平上升。这可能与产生保护性抗体的机制与产生自身免疫抗体的机制不同有关。与以往靶向B细胞的抗CD20单抗相比，单次输注的CD19靶向CAR-T细胞显示出更好的疗效，这可能归因于CD19在B细胞谱系中的广泛表达以及CAR-T细胞的组织渗透性和毒杀能力。
尽管这项研究为自身免疫疾病治疗带来了希望，但目前还不能断言CAR-T疗法能够治愈这些疾病。需要进行更长期的随访和更大规模的2期试验来验证其疗效。期待这一研究成果能够激发更多学术和产业界专家的投入，推动CAR-T疗法在自身免疫疾病治疗领域的进一步发展，为更多患者带来福音。
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