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Adaptimmune Therapeutics plc近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对afami-cel的生物制品许可申请（BLA），并给予优先审评。该申请的预定行动日期设定在2024年8月4日。Afami-cel是一种创新的工程化T细胞疗法，针对滑膜肉瘤，如果获批，它将成为首个用于实体瘤治疗的此类疗法，并且是十余年来针对滑膜肉瘤的首个有效治疗选择。
BLA的提交基于关键性研究SPEARHEAD-1中队列1的积极结果。该研究纳入了晚期转移性滑膜肉瘤患者，他们平均接受了3线以上的系统性治疗。研究显示，afami-cel的总缓解率（ORR）约为39%，中位缓解持续时间约为12个月。与历史上接受过两种或更多治疗的滑膜肉瘤患者的中位总生存期（OS）通常小于12个月相比，afami-cel治疗的患者中位OS达到了约17个月，显示出显著的疗效优势。此外，接受afami-cel治疗并有反应的患者中，70%在治疗后两年仍然存活。研究还发现，afami-cel的细胞持久性与更长的OS相关联。
在安全性方面，afami-cel引起的毒性反应包括细胞因子释放综合征和可逆的血液学毒性，这些与之前的研究结果一致，表明afami-cel具有可接受的安全性。afami-cel是一种靶向MAGE A4癌症抗原的工程化T细胞受体（TCR）T细胞疗法，设计为一次性治疗晚期滑膜肉瘤。美国FDA已授予afami-cel治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定。
滑膜肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，约占所有软组织肉瘤的5%至10%。该病通常影响年轻人，三分之一的患者年龄在30岁以下。目前的治疗手段包括手术和放疗，而afami-cel的批准将为患者提供一种新的治疗选择，可能改善他们的生活质量。
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