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Mirum Pharmaceuticals公司近期宣布，其研发的口服溶液maralixibat（品牌名为Livmarl）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗五岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的患者，特别是针对他们的胆汁淤积性瘙痒症状。这一批准是基于一项名为MARCH的3期研究，该研究是迄今为止规模最大的PFIC相关随机试验之一，共有93名患者参与，涵盖了PFIC1至PFIC6以及未确定的遗传变异类型。研究结果显示，使用Livmarl治疗的患者，在瘙痒、血清胆汁酸、胆红素水平以及体重Z评分评估的生长方面均有显著改善。
Livmarl是一种口服抑制剂，作用于回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT），此前已被FDA批准用于治疗1岁及以上患有Alagille综合征（ALGS）的患者。此外，欧盟委员会也批准了Livmarl用于治疗两个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒症。值得注意的是，Livmarl是首个获得批准用于治疗与Alagille综合征相关的胆汁淤积性瘙痒的药物。此前，它已经获得了治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法认定，以及针对ALGS、PFIC和胆道闭锁的孤儿药资格。
Mirum公司还提交了一份补充新药申请（sNDA），目的是引入更高浓度的Livmarl制剂，以扩大对年轻PFIC患者的治疗范围。同时，公司也在欧洲提交了Livmarl的监管申请，以期用于治疗两个月大及以上的PFIC患者。这一系列的进展不仅为PFIC患者提供了新的治疗选择，也为Mirum Pharmaceuticals在罕见病药物领域带来了更多的竞争机会。
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