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近年来，精准医疗在癌症治疗领域取得了显著进展，特别是在针对具有特定基因变异的患者群体中。然而，尽管这一领域充满希望，但目前基于基因变异的个体化治疗策略的有效性并不如预期，仅约10%的患者能够从中获益。为了解决这一问题，科学家们开始探索一种新的治疗方法——功能精准医学。这种方法通过在患者自身的癌细胞上测试所有可用的抗癌药物，以找到最有效的治疗方案，而不是依赖于基因测序数据或对肿瘤生物学的理解。
《自然》杂志近期的一篇报道讨论了功能精准医学的发展现状、机遇和挑战。功能精准医学在血液癌症治疗中显示出巨大潜力，尤其是在2017年维也纳医科大学的Philipp Staber教授领导的试点研究中，通过离体药物反应分析，成功识别了对患者有效的治疗药物。2022年，Staber教授团队的EXALT研究进一步证实了基于单细胞功能精准医学策略的临床可行性和疗效，其中39%的患者根据测试结果接受了匹配治疗，显著提高了无进展生存期。
尽管功能精准医学展现出巨大潜力，但它也面临着一些挑战。例如，支持功能性药物测试的设备可能成本高昂，需要专业培训的操作人员，这可能限制了其广泛应用。为了克服这些难题，一些团队正在开发更经济、便携的设备，以促进快速癌细胞测试的商业化。此外，功能精准医学在实体肿瘤治疗中的应用更为复杂，因为实体肿瘤活检中癌细胞数量有限，可能需要额外步骤来培养细胞。
尽管存在挑战，功能精准医学的发展仍在加速，科学家们正在探索多种方法来提高其临床应用的效率和准确性。例如，使用类器官和人源异种移植模型（PDX）进行药物测试，以及在患者体内直接进行药物测试的新技术。这些方法有望为癌症患者提供更个性化、更有效的治疗方案。
功能精准医学不仅在癌症治疗中显示出潜力，还有望成为对抗其他疾病的有力工具。随着研究的深入和新技术的发展，我们期待功能精准医学能够在医学实践中得到更广泛的应用，为患者带来更多希望。
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