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4月25日，Regeneron公司与Mammoth Biosciences宣布了一项合作协议，旨在共同开发下一代CRISPR技术的体内基因编辑疗法。这项合作聚焦于开发能够针对多种组织和细胞类型的靶向疗法。Regeneron专注于利用其在抗体靶向腺相关病毒（AAV）载体方面的专长，提高基因药物的组织和细胞特异性递送能力。与此同时，Mammoth Biosciences致力于开发超紧凑的核酸酶和基因编辑工具，这些工具在功能上超越了传统的CRISPR-Cas9系统。
通过结合Regeneron在AAV和抗体工程方面的专业知识与Mammoth在紧凑基因编辑技术上的专长，双方期望开发出能够超越肝脏，递送至其他组织的疾病治疗药物。目前，大多数基因编辑疗法在这一领域的应用还相对有限。Mammoth由CRISPR技术的先驱者、2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna博士共同创立，该公司致力于开发更具特异性的体内基因编辑技术，利用包括碱基编辑、逆转录酶编辑和表观遗传编辑在内的新编辑模式，以实现在难以触及的组织中的基因编辑。
Mammoth的CRISPR平台具备发现和改造新型Cas酶的能力，这些酶具备超小尺寸、高温度稳定性、快速反应动力学以及灵活的PAM序列靶向能力。根据合作协议，Mammoth在签约时获得了1亿美元的资金，包括股权投资和预付款，并有资格获得高达3.7亿美元的里程碑付款，以及合作产品未来销售的特许权使用费。Mammoth还拥有选择共同资助和分享多数合作项目利润的权利。作为回报，Regeneron在5年半的时间内获得了对Mammoth编辑技术的广泛访问权，并可选择支付研究延期费后延长这一访问权。
Regeneron的Christos Kyratsous博士，作为高级副总裁兼基因药物联合主管，表达了对基因编辑潜力的信心，并强调了公司在开发下一代递送方法方面的长期努力。他认为，结合Mammoth的基因编辑系统，可以更有效地匹配有效载荷、递送系统和疾病类型，以克服递送障碍，将基因编辑系统有效递送至全身组织，从而治疗多种疾病，扩大受益于基因编辑治疗的患者群体。
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