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2024年6月17日，武田制药和Ovid Therapeutics联合宣布了soticlestat（商品名TAK-935）在两项III期临床试验SKYLINE和SKYWAY中用于治疗癫痫的初步结果。Soticlestat是一类首创的CH24H酶抑制剂，这种酶在大脑中广泛存在，负责将胆固醇转化为24-S羟基胆固醇，有助于降低神经兴奋性。
在SKYLINE试验中，研究者评估了soticlestat与标准治疗相结合与安慰剂加标准治疗在Dravet综合征患者中的疗效差异。尽管soticlestat未能在主要的惊厥性癫痫发作频率指标上达到统计学显著性（p=0.06），但在六个关键次要指标上，该药物均显示出具有临床意义的改善，且结果在统计上显著（所有P值均小于0.008）。
与此同时，在SKYWAY研究中，针对难治性Lennox-Gastaut综合征患者，soticlestat与安慰剂相比，未能减少每月平均癫痫发作频率。
在两项研究中，soticlestat表现出良好的耐受性，并且其安全性特征与早期研究结果相符。
Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征均为发育性和癫痫性脑病的类型，这些罕见的癫痫疾病通常在儿童早期显现，并对多数抗癫痫药物具有抗药性。
在之前的II期ELEKTRA研究中，soticlestat在Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的联合研究人群中，与安慰剂相比，显著减少了整个治疗期间的癫痫发作次数（p=0.002）。特别是在Dravet综合征患者中，soticlestat组的癫痫发作频率也有显著降低（p=0.0007）。
武田制药计划与监管机构就这些研究的完整数据进行讨论，以决定未来的行动方向。
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