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2024年10月8日渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局已附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。这一批准使凯盛迪™成为中国首个获批的用于这种特定基因突变类型的ALS疾病修正治疗药物，标志着我国在ALS治疗领域的一个重要突破。这不仅是渤健的重要里程碑，也为ALS患者提供了新的治疗选择和希望。
ALS，又称渐冻人症，是一种罕见的神经系统疾病，主要影响大脑和脊髓中的运动神经元，导致肌肉逐渐无力和萎缩。在中国，每十万人中约有三人患有ALS。由于我国人口基数庞大，实际的ALS患者数量并不低。这种疾病通常会导致患者在3至5年内因吞咽困难或呼吸肌无力等问题而死亡。
SOD1基因是第一个被发现与ALS相关的基因突变。虽然SOD1基因突变引起的ALS患者仅占总患者数的2%，但这部分患者的病情发展往往较为迅速。为了更好地应对这种情况，开展基因检测显得尤为重要，帮助患者确定其病因及选择适合的治疗方案。
SOD1-ALS患者通常在50岁左右发病，中位生存期为2.7年，病程平均为5年。此类患者多表现为下肢起病，且上下神经元会同时受到损害，这是其典型特征。由于这一疾病的致命性和进程迅速，患者对针对特定靶点的精准治疗药物的需求异常迫切。凯盛迪™作为一种反义寡核苷酸(ASO)药物，通过降低SOD1蛋白的合成，减少有毒性SOD1蛋白的积累，从而保护运动神经元，延缓病程进展。
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