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近日，《中国心血管健康与疾病报告2023》发布，数据显示，中国居民尤其是城市和农村地区的心脏病和脑血管病死亡率迅速上升。2021年，心脏病已成为主要死亡原因，相较于恶性肿瘤，心脑血管疾病的增长速度显著更快。《柳叶刀》发布的全球疾病负担研究（GBD）2021分析也表明，缺血性心脏病是2021年全球年龄标化死亡的首要原因。
目前，中国心血管疾病患者人数已超过3.3亿，心力衰竭是心血管疾病的终末阶段。在老龄化加重及慢性疾病高发的背景下，心力衰竭的病例预计将持续增加。尽管医疗水平提升延长了慢性疾病存活期，这反而提高了心衰的风险，全球范围内心衰负担预计会加剧。
心力衰竭的特征与分类
心力衰竭可以分为急性和慢性两种类型。其中，左心室射血分数（LVEF）是评估心脏功能的重要指标，可根据LVEF的不同将心衰区分为：射血分数降低型（HFrEF），其特征为心脏无法有效泵出血液，LVEF≤40%；射血分数略微降低型（HFmrEF），LVEF介于41%至49%；以及射血分数保留型（HFpEF），LVEF≥50%，这类患者的心脏僵硬，需面临充盈期功能异常的挑战。截至目前，中国心衰的患病率已达1.3%，现患人数约1370万。
HFmrEF和HFpEF患者的住院率及死亡率与HFrEF相似，超过一半的患者在5年内死亡。然而，由于不同心衰类型的治疗需求存在明显差异，尤其针对HFmrEF和HFpEF的临床试验较少，治疗策略面临挑战，相关药物的开发亟需突破。
心衰药物的临床试验终点
心衰药物的临床试验终点设置至关重要。从过去仅限于改善症状的洋地黄和利尿剂，到β受体阻滞剂、醛固酮受体拮抗剂的引入，再到血管紧张素受体-脑啡肽酶抑制剂，治疗已显著提高。然而，为更好评估药物效果，临床试验常采用复合终点。近年来，心衰住院与心血管死亡的复合终点日益受到关注。
在中国，国家药监局公布了对急性及慢性心衰药物的临床试验技术指导原则，强调了对心血管死亡率及临床状态恶化的控制。而美国FDA对新药的生存结局要求也在不断调整，以确保药物不会增加患者死亡风险。
心衰药物研发的最新进展
心衰药物研发屡经挫折，但也取得了一些进展。沙库巴曲缬沙坦在2021年获得美国FDA批准，用于治疗两类主要心衰类型（HFrEF和部分HFpEF）。同年，SGLT-2抑制剂展现出显著疗效，尤其在降低心血管复合事件风险方面。
值得一提的是，几项重磅药物的临床三期试验最近达到主要终点，诺和诺德的司美格鲁肽在HFpEF患者中表现出色，被期待能为心衰治疗带来新的希望。而礼来的替尔泊肽在治疗肥胖合并HFpEF上也取得重要进展，这些研究突破性地展示了心衰药物的多样性潜力。
未来展望
心力衰竭疾病复杂，患者人群多样，对临床试验及其结果产生了巨大的挑战。随着心衰药物研发不断深入，如何精准考量药物临床获益，同时优化试验工具和方法是亟需解决的问题。在期待真正变革性心衰药物问世的路上，将继续探索更高效的治疗方案和研究方向。
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